CRISPR dijagnostika: Zaronite u staničnu dijagnostiku

• Autor:
• ime autora

  Quantumrun Foresight
• Listopada 17, 2022

Sažetak uvida

CRISPR je tehnologija za uređivanje gena koja znanstvenicima omogućuje modificiranje ili "rezanje" gena. CRISPR omogućuje novu razinu precizne manipulacije genima kada se koristi s proteinom Cas9. Istraživači istražuju kako iskoristiti svestranost i potencijal ove tehnologije za razvoj preciznijih dijagnostičkih alata.

CRISPR dijagnostički kontekst

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) je metoda koja znanstvenicima omogućuje uređivanje gena u organizmima, poput bakterija, životinja i ljudi. Tehnologija funkcionira tako da uklanja dijelove DNK i zamjenjuje ih novim, poboljšanim sekvencama. Ova metoda ima za cilj ispraviti mutirane gene ili nasljedne poremećaje. CRISPR potencijalno može izliječiti mnoge bolesti temeljene na DNK poput bolesti krvi i raka.

U eksperimentu iz 2017. koji su proveli Sveučilište Temple i Sveučilište u Pittsburghu, istraživači su uspješno eliminirali HIV (virus humane imunodeficijencije) u živim miševima. Međutim, bit će potrebna daljnja istraživanja na primatima prije nego što istraživači mogu testirati bilo kakvu sličnu terapiju na ljudima. Unatoč brojnim prednostima CRISPR-a, neki znanstvenici su oprezni da će neka poduzeća koristiti ovaj alat za uređivanje reproduktivnih stanica, što će rezultirati dizajnerskim bebama.

Osim u genskoj terapiji, CRISPR mnogo obećava u dijagnostici. Biomarkeri temeljeni na nukleinskoj kiselini ključni su za dijagnostiku jer se mogu pojačati iz minimalnih količina DNA ili RNA, što ih čini vrlo specifičnima za otkrivanje bolesti. Stoga je ova vrsta dijagnostike zlatni standard za mnoge vrste bolesti, posebice one uzrokovane infekcijama. Kao što je primijećeno tijekom pandemije COVID-19, brzo i precizno testiranje na temelju nukleinske kiseline ključno je za učinkovitu kontrolu i upravljanje virusom. Detekcija biomarkera nukleinske kiseline također je ključna za poljoprivredu i sigurnost hrane, kao i za praćenje okoliša i identifikaciju bioloških bojnih agenasa. 

Razarajući učinak

Godine 2021. istraživači sa kalifornijskog sveučilišta San Diego stvorili su brzi dijagnostički alat za identifikaciju SARS-CoV-2, koronavirusa koji uzrokuje COVID-19, koristeći molekularnu genetiku, kemiju i zdravstvenu znanost. Novi alat SENSR (sensitive enzymatic nucleic acid sequence reporter) koristi CRISPR za otkrivanje patogena identificiranjem genetskih sekvenci u njihovoj DNA ili RNA. Dok je enzim Cas9 bio primarni protein korišten u studijama genetskog inženjeringa CRISPR, drugi enzimi kao što su Cas12a i Cas13a sve se više koriste za izradu preciznih medicinskih testiranja.

SENSR je prvi dijagnostički alat za COVID-19 koji koristi enzim Cas13d (poznat i kao CasRx). Rezultati testa alata mogu se generirati za manje od sat vremena. Istraživači vjeruju da će istraživanjem drugih enzima CRISPR moći otvoriti nove mogućnosti za dijagnostiku temeljenu na genetici.

Znanstvenici i liječnici također mogu koristiti CRISPR za dijagnosticiranje nezaraznih bolesti. Na primjer, detekcija mRNA temeljena na CRISPR-u korištena je za otkrivanje akutnog staničnog odbacivanja presađenog bubrega. Ova metoda uključuje traženje prisutnosti mRNA u uzorku urina osobe kojoj je upravo presađen bubreg.

Istraživači su otkrili da senzor temeljen na CRISPR-u ima 93 posto osjetljivosti i 76 posto specifičnosti. Alat se također koristio za dijagnosticiranje raka dojke i tumora mozga. Osim toga, CRISPR može točno identificirati genetske bolesti, kao što su mutacije i mišićna distrofija, kroz specifičnost jednog nukleotida.

Implikacije CRISPR dijagnostike

Šire implikacije CRISPR dijagnostike mogu uključivati: 

• Brza dijagnostika zaraznih bolesti—aplikacija koja može biti vitalna u sprječavanju širenja budućih pandemija i epidemija.
• Točnija dijagnoza rijetkih genetskih poremećaja, koja može unaprijediti personaliziranu medicinu.
• Sustavi umjetne inteligencije (AI) koji se koriste za proširenje analize temeljene na CRISPR-u, što može rezultirati bržim rezultatima testiranja.
• Ranija dijagnoza karcinoma, genetskih mutacija i neuspjelih transplantacija.
• Više suradničkih istraživanja među biotehnološkim, farmaceutskim tvrtkama i sveučilištima kako bi se otkrili drugi potencijalni enzimi koji mogu unaprijediti dijagnostiku temeljenu na CRISPR-u.
• Povećana dostupnost jeftinog genetskog testiranja za potrošače, potencijalno demokratizacija personalizirane zdravstvene skrbi i rano otkrivanje nasljednih stanja.
• Poboljšani regulatorni okviri vlada za tehnologije uređivanja gena, osiguravajući etičku upotrebu uz poticanje znanstvenog napretka.
• Pomak u fokusu farmaceutske industrije prema ciljanim genskim terapijama, što dovodi do učinkovitijih tretmana s manje nuspojava.

Pitanja za razmatranje

• Koje su druge potencijalne prednosti mogućnosti ranog otkrivanja genetskih bolesti?
• Kako vlade mogu koristiti CRISPR u svojim strategijama upravljanja bolešću COVID-19?