CRISPR 诊断：深入研究基于细胞的诊断

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  量子运行远见
• 2022 年 10 月 17 日

洞察总结

CRISPR是一种基因编辑技术，允许科学家修改或“切割”基因。 与 Cas9 蛋白一起使用时，CRISPR 可实现新水平的精确基因操作。 研究人员正在探索如何利用这项技术的多功能性和潜力来开发更准确的诊断工具。

CRISPR 诊断上下文

CRISPR（成簇规则间隔短回文重复）是一种允许科学家编辑细菌、动物和人类等生物体基因的方法。该技术的工作原理是去除部分 DNA 并用新的、改进的序列替换它们。该方法旨在纠正突变基因或遗传性疾病。 CRISPR 有可能治愈许多基于 DNA 的疾病，例如血液疾病和癌症。

在天普大学和匹兹堡大学 2017 年进行的一项实验中，研究人员成功消除了活小鼠体内的 HIV（人类免疫缺陷病毒）。然而，在研究人员可以在人类身上测试任何类似的疗法之前，还需要对灵长类动物进行进一步的研究。尽管 CRISPR 有诸多好处，但一些科学家担心一些企业会使用该工具编辑生殖细胞，从而产生设计婴儿。

除了基因治疗，CRISPR 在诊断方面也显示出相当大的前景。 基于核酸的生物标志物对于诊断至关重要，因为它们可以从最少量的 DNA 或 RNA 中扩增，使其对检测疾病非常具有特异性。 因此，这种诊断方法是多种疾病的金标准，尤其是由感染引起的疾病。 正如在 COVID-19 大流行期间所观察到的，快速而精确的核酸检测对于有效控制和管理病毒至关重要。 检测核酸生物标志物对于农业和粮食安全以及环境监测和识别生物战剂也至关重要。 

破坏性影响

2021 年，加州大学圣地亚哥分校的研究人员利用分子遗传学、化学和健康科学，创建了一种快速诊断工具来识别 SARS-CoV-2（导致 COVID-19 的冠状病毒）。新的 SENSR（敏感酶核酸序列报告仪）工具使用 CRISPR 通过识别 DNA 或 RNA 中的基因序列来检测病原体。虽然 Cas9 酶一直是 CRISPR 基因工程研究中使用的主要蛋白质，但 Cas12a 和 Cas13a 等其他酶也越来越多地用于创建精确的医学测试。

SENSR 是第一个使用 Cas19d 酶（也称为 CasRx）的 COVID-13 诊断工具。该工具的测试结果可以在不到一个小时内生成。研究人员相信，通过探索其他酶，CRISPR 将能够为基于遗传学的诊断开辟新的机会。

科学家和医生还可以使用 CRISPR 来诊断非传染性疾病。例如，基于 CRISPR 的 mRNA 传感被用来检测急性细胞肾移植排斥反应。该方法涉及在刚刚接受肾移植的人的尿液样本中寻找 mRNA 的存在。

研究人员发现，基于 CRISPR 的传感器具有 93% 的灵敏度和 76% 的特异性。该工具还被用于诊断乳腺癌和脑肿瘤。此外，CRISPR还可以通过单核苷酸特异性准确识别遗传疾病，例如突变和肌营养不良症。

CRISPR 诊断的意义

CRISPR 诊断的更广泛影响可能包括： 

• 传染病的快速诊断——一种可能对预防未来流行病和流行病传播至关重要的应用。
• 更准确地诊断罕见遗传疾病，这可能会推进个性化医疗。
• 用于增强基于 CRISPR 的分析的人工智能 (AI) 系统可能会导致更快的测试结果。
• 癌症、基因突变和移植失败的早期诊断。
• 生物技术、制药公司和大学之间进行更多的合作研究，以发现可以推进基于 CRISPR 的诊断的其他潜在酶。
• 增加消费者获得低成本基因检测的机会，有可能使个性化医疗保健和遗传性疾病的早期检测民主化。
• 政府加强对基因编辑技术的监管框架，确保道德使用，同时促进科学进步。
• 制药行业的重点转向靶向基因疗法，从而获得更有效且副作用更少的治疗方法。

需要考虑的问题

• 能够及早发现遗传疾病的其他潜在好处是什么？
• 政府如何在其 COVID-19 管理策略中使用 CRISPR？