Quantumrun

VAIZDO KREDITAS:

iStock

CRISPR diagnostika: pasinerkite į ląstelių diagnostiką

CRISPR genų redagavimo įrankis naudojamas greitai nustatyti infekcines ligas ir gyvybei pavojingas genetines mutacijas.

Autorius:
autoriaus vardas
Quantumrun Foresight
Spalis 17, 2022

Įžvalgos santrauka

CRISPR yra genų redagavimo technologija, leidžianti mokslininkams modifikuoti arba „iškirpti“ genus. CRISPR įgalina naują tikslaus genų manipuliavimo lygį, kai naudojamas su Cas9 baltymu. Tyrėjai tiria, kaip panaudoti šios technologijos universalumą ir galimybes sukurti tikslesnius diagnostikos įrankius.

CRISPR diagnostikos kontekstas

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) yra metodas, leidžiantis mokslininkams redaguoti genus organizmuose, tokiuose kaip bakterijos, gyvūnai ir žmonės. Ši technologija veikia pašalindama DNR dalis ir pakeičiant jas naujomis, patobulintomis sekomis. Šiuo metodu siekiama ištaisyti mutavusius genus arba paveldimus sutrikimus. CRISPR gali išgydyti daugelį DNR pagrįstų ligų, tokių kaip kraujo ligos ir vėžys.

2017 metais Temple universiteto ir Pitsburgo universitetų atliktame eksperimente mokslininkai sėkmingai pašalino ŽIV (žmogaus imunodeficito virusą) gyvose pelėse. Tačiau prireiks tolesnių primatų tyrimų, kad mokslininkai galėtų išbandyti bet kokį panašų gydymą žmonėms. Nepaisant daugybės CRISPR pranašumų, kai kurie mokslininkai nerimauja, kad kai kurios įmonės naudos šį įrankį reprodukcinėms ląstelėms redaguoti, o tai sukurs dizainerių sukurtus kūdikius.

Be genų terapijos, CRISPR yra daug žadantis diagnostikos srityje. Nukleino rūgščių pagrindu pagaminti biomarkeriai yra būtini diagnostikai, nes juos galima amplifikuoti iš minimalių DNR ar RNR kiekių, todėl jie yra labai specifiniai ligų aptikimui. Todėl tokio tipo diagnostika yra auksinis standartas daugeliui ligų, ypač infekcijų sukeltų. Kaip pastebėta COVID-19 pandemijos metu, norint veiksmingai kontroliuoti ir valdyti virusą, labai svarbu atlikti greitus ir tikslius nukleino rūgščių tyrimus. Nukleino rūgščių biomarkerių aptikimas taip pat labai svarbus žemės ūkiui ir maisto saugumui, taip pat aplinkos stebėjimui ir biologinio karo agentų nustatymui.

Trikdantis poveikis

2021 m. Kalifornijos universiteto San Diego mokslininkai sukūrė greitos diagnostikos įrankį, skirtą identifikuoti SARS-CoV-2, koronavirusą, sukeliantį COVID-19, naudodami molekulinę genetiką, chemiją ir sveikatos mokslą. Naujasis SENSR (jautrios fermentinės nukleino rūgščių sekos reporteris) įrankis naudoja CRISPR, kad aptiktų patogenus, nustatant genetines sekas jų DNR arba RNR. Nors Cas9 fermentas buvo pagrindinis baltymas, naudojamas CRISPR genų inžinerijos tyrimuose, kiti fermentai, tokie kaip Cas12a ir Cas13a, vis dažniau naudojami tiksliems medicininiams tyrimams sukurti.

SENSR yra pirmasis COVID-19 diagnostikos įrankis, kuriame naudojamas Cas13d fermentas (taip pat žinomas kaip CasRx). Įrankio bandymo rezultatai gali būti sugeneruoti greičiau nei per valandą. Tyrėjai mano, kad tiriant kitus fermentus CRISPR galės atverti naujas genetika pagrįstos diagnostikos galimybes.

Mokslininkai ir gydytojai taip pat gali naudoti CRISPR neinfekcinių ligų diagnozavimui. Pavyzdžiui, CRISPR pagrįstas mRNR jutimas buvo naudojamas ūminiam ląstelių inkstų transplantacijos atmetimui nustatyti. Šis metodas apima mRNR buvimo šlapimo mėginyje paiešką iš asmens, kuriam ką tik buvo persodintas inkstas.

Tyrėjai nustatė, kad CRISPR pagrindu sukurtas jutiklis pasižymi 93 procentais jautrumu ir 76 procentais specifiškumu. Priemonė taip pat buvo naudojama krūties vėžiui ir smegenų augliams diagnozuoti. Be to, CRISPR gali tiksliai nustatyti genetines ligas, tokias kaip mutacijos ir raumenų distrofija, naudodamas vieno nukleotido specifiškumą.

CRISPR diagnostikos pasekmės

Platesnės CRISPR diagnostikos pasekmės gali apimti:

Greita infekcinių ligų diagnostika – tai programa, kuri gali būti gyvybiškai svarbi siekiant užkirsti kelią būsimų pandemijų ir epidemijų plitimui.
Tikslesnė retų genetinių sutrikimų diagnozė, kuri gali patobulinti personalizuotą mediciną.
Dirbtinio intelekto (DI) sistemos, naudojamos CRISPR pagrįstos analizės papildymui, todėl bandymo rezultatai gali būti greitesni.
Ankstesnė vėžio, genetinių mutacijų ir transplantacijos nesėkmių diagnostika.
Daugiau bendradarbiaujančių biotechnologijų, farmacijos įmonių ir universitetų tyrimų, siekiant atrasti kitus galimus fermentus, galinčius pagerinti CRISPR pagrįstą diagnozę.
Didesnė galimybė vartotojams atlikti nebrangius genetinius tyrimus, galimai demokratizuojanti individualizuotą sveikatos priežiūrą ir ankstyvą paveldimų ligų nustatymą.
Vyriausybių patobulintos reguliavimo sistemos, taikomos genų redagavimo technologijoms, užtikrinančios etišką naudojimą ir skatinant mokslo pažangą.
Farmacijos pramonės dėmesys nukreipiamas į tikslinę genų terapiją, todėl gydymas bus veiksmingesnis su mažiau šalutinių poveikių.