CRISPR-diagnostiek: duiken in celgebaseerde diagnostiek

• Auteur:
• auteursnaam

  Quantumrun-prognose
• 17 oktober 2022

Samenvatting inzicht

CRISPR is een technologie voor het bewerken van genen waarmee wetenschappers genen kunnen wijzigen of "knippen". CRISPR maakt een nieuw niveau van precisie-genmanipulatie mogelijk bij gebruik met het Cas9-eiwit. Onderzoekers onderzoeken hoe ze de veelzijdigheid en het potentieel van deze technologie kunnen gebruiken om nauwkeurigere diagnostische hulpmiddelen te ontwikkelen.

CRISPR diagnostische context

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) is een methode waarmee wetenschappers genen in organismen, zoals bacteriën, dieren en mensen, kunnen bewerken. De technologie werkt door delen van het DNA te verwijderen en deze te vervangen door nieuwe, verbeterde sequenties. Deze methode heeft tot doel gemuteerde genen of erfelijke aandoeningen te corrigeren. CRISPR kan mogelijk veel op DNA gebaseerde ziekten genezen, zoals bloedziekten en kanker.

In een experiment uit 2017, uitgevoerd door Temple University en de Universiteit van Pittsburgh, hebben onderzoekers met succes HIV (humaan immunodeficiëntievirus) geëlimineerd in levende muizen. Er zal echter verder onderzoek bij primaten nodig zijn voordat onderzoekers een soortgelijke therapie op mensen kunnen testen. Ondanks de talrijke voordelen van CRISPR zijn sommige wetenschappers er bang voor dat sommige bedrijven de tool zullen gebruiken om voortplantingscellen te bewerken, wat zal resulteren in designerbaby's.

Afgezien van gentherapie, is CRISPR veelbelovend in de diagnostiek. Op nucleïnezuur gebaseerde biomarkers zijn essentieel voor diagnostiek omdat ze kunnen worden geamplificeerd uit minimale hoeveelheden DNA of RNA, waardoor ze zeer specifiek zijn voor het opsporen van ziekten. Als gevolg hiervan is dit type diagnostiek de gouden standaard voor veel soorten ziekten, vooral die veroorzaakt door infecties. Zoals waargenomen tijdens de COVID-19-pandemie, zijn snelle en nauwkeurige testen op basis van nucleïnezuur van vitaal belang voor een effectieve viruscontrole en -beheer. Het detecteren van biomarkers voor nucleïnezuren is ook cruciaal voor de landbouw en voedselzekerheid, evenals voor het monitoren van het milieu en het identificeren van biologische oorlogsvoering. 

Disruptieve impact

In 2021 creëerden onderzoekers van de Universiteit van Californië in San Diego een snel diagnostisch hulpmiddel om SARS-CoV-2, het coronavirus dat COVID-19 veroorzaakt, te identificeren met behulp van moleculaire genetica, chemie en gezondheidswetenschappen. De nieuwe tool SENSR (gevoelige enzymatische nucleïnezuursequentiereporter) maakt gebruik van CRISPR om ziekteverwekkers te detecteren door genetische sequenties in hun DNA of RNA te identificeren. Hoewel het Cas9-enzym het belangrijkste eiwit is dat wordt gebruikt in CRISPR-genetische manipulatiestudies, worden andere enzymen zoals Cas12a en Cas13a steeds vaker gebruikt om nauwkeurige medische tests uit te voeren.

SENSR is het eerste diagnostische hulpmiddel voor COVID-19 dat gebruik maakt van het Cas13d-enzym (ook bekend als CasRx). De testresultaten van de tool kunnen in minder dan een uur worden gegenereerd. Onderzoekers zijn van mening dat CRISPR, door andere enzymen te onderzoeken, nieuwe mogelijkheden zal kunnen openen voor op genetica gebaseerde diagnostiek.

Wetenschappers en artsen kunnen CRISPR ook gebruiken om niet-infectieuze ziekten te diagnosticeren. Op CRISPR gebaseerde detectie van mRNA werd bijvoorbeeld gebruikt om acute afstoting van cellulaire niertransplantaten te detecteren. Bij deze methode wordt gezocht naar de aanwezigheid van mRNA in een urinemonster van iemand die net een niertransplantatie heeft ondergaan.

Onderzoekers ontdekten dat de op CRISPR gebaseerde sensor een gevoeligheid van 93 procent en een specificiteit van 76 procent had. De tool is ook gebruikt om borstkanker en hersentumoren te diagnosticeren. Bovendien kan CRISPR genetische ziekten, zoals mutaties en spierdystrofie, nauwkeurig identificeren door middel van single-nucleotide specificiteit.

Implicaties van CRISPR-diagnostiek

Bredere implicaties van CRISPR-diagnostiek kunnen zijn: 

• Snelle diagnostiek voor infectieziekten - een toepassing die van vitaal belang kan zijn bij het voorkomen van de verspreiding van toekomstige pandemieën en epidemieën.
• Nauwkeuriger diagnose van zeldzame genetische aandoeningen, die gepersonaliseerde geneeskunde kunnen bevorderen.
• Kunstmatige intelligentie (AI)-systemen die worden gebruikt om op CRISPR gebaseerde analyse te verbeteren, wat kan leiden tot snellere testresultaten.
• Eerdere diagnose van kanker, genetische mutaties en mislukte transplantaties.
• Meer gezamenlijk onderzoek tussen biotech, farmaceutische bedrijven en universiteiten om andere potentiële enzymen te ontdekken die de op CRISPR gebaseerde diagnose kunnen bevorderen.
• Verbeterde toegankelijkheid tot goedkope genetische tests voor consumenten, waardoor gepersonaliseerde gezondheidszorg en vroege detectie van erfelijke aandoeningen mogelijk worden gedemocratiseerd.
• Verbeterde regelgevingskaders door overheden voor technologieën voor het bewerken van genen, waardoor ethisch gebruik wordt gegarandeerd en tegelijkertijd wetenschappelijke vooruitgang wordt bevorderd.
• Verschuiving van de focus van de farmaceutische industrie naar gerichte gentherapieën, wat leidt tot effectievere behandelingen met minder bijwerkingen.

Vragen om te overwegen

• Wat zijn de andere potentiële voordelen van het vroegtijdig kunnen opsporen van genetische ziekten?
• Hoe kunnen overheden CRISPR gebruiken in hun COVID-19-beheerstrategieën?