CRISPR diagnosztika: Merülés a sejtalapú diagnosztikába

• Szerző:
• Szerző neve

  Quantumrun Foresight
• Október 17, 2022

Insight összefoglaló

A CRISPR egy génszerkesztő technológia, amely lehetővé teszi a tudósok számára, hogy módosítsák vagy „levágják” a géneket. A CRISPR a precíziós génmanipuláció új szintjét teszi lehetővé, ha a Cas9 fehérjével együtt használják. A kutatók azt vizsgálják, hogyan lehet kihasználni ennek a technológiának a sokoldalúságát és a pontosabb diagnosztikai eszközök kifejlesztésének lehetőségét.

CRISPR diagnosztikai környezet

A CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) egy olyan módszer, amely lehetővé teszi a tudósok számára, hogy szerkesszenek géneket szervezetekben, például baktériumokban, állatokban és emberekben. A technológia úgy működik, hogy eltávolítja a DNS részeit, és új, továbbfejlesztett szekvenciákkal helyettesíti azokat. Ez a módszer a mutált gének vagy az örökletes rendellenességek kijavítására irányul. A CRISPR számos DNS-alapú betegséget, például vérbetegséget és rákot gyógyíthat.

A Temple Egyetem és a Pittsburghi Egyetem 2017-es kísérletében a kutatók sikeresen eliminálták a HIV-t (humán immunhiány vírus) élő egerekben. Azonban további kutatásokra lesz szükség a főemlősökön, mielőtt a kutatók bármilyen hasonló terápiát kipróbálhatnak embereken. A CRISPR számos előnye ellenére egyes tudósok óvakodnak attól, hogy egyes vállalatok a reproduktív sejtek szerkesztésére használják az eszközt, aminek eredményeként tervezői babák születnek.

A génterápia mellett a CRISPR jelentős ígéretet mutat a diagnosztikában. A nukleinsav alapú biomarkerek elengedhetetlenek a diagnosztikához, mert minimális mennyiségű DNS-ből vagy RNS-ből amplifikálhatók, így nagyon specifikusak a betegségek kimutatására. Ennek eredményeként ez a fajta diagnosztika sokféle betegség, különösen a fertőzések által okozott betegség aranystandardja. Amint azt a COVID-19 világjárvány idején megfigyeltük, a gyors és pontos nukleinsav-alapú tesztelés elengedhetetlen a hatékony víruskontroll és -kezelés szempontjából. A nukleinsav-biomarkerek kimutatása a mezőgazdaság és az élelmezésbiztonság, valamint a környezeti megfigyelés és a biológiai hadviselési anyagok azonosítása szempontjából is kulcsfontosságú. 

Bomlasztó hatás

2021-ben a University of California San Diego kutatói létrehoztak egy gyors diagnosztikai eszközt a SARS-CoV-2, a COVID-19-et okozó koronavírus azonosítására molekuláris genetika, kémia és egészségtudomány segítségével. Az új SENSR (szenzitív enzimatikus nukleinsavszekvencia riporter) eszköz a CRISPR segítségével detektálja a kórokozókat a DNS-ben vagy RNS-ben található genetikai szekvenciák azonosításával. Míg a Cas9 enzim volt a CRISPR géntechnológiai vizsgálatokban használt elsődleges fehérje, addig más enzimeket, például a Cas12a-t és a Cas13a-t egyre gyakrabban használták precíz orvosi vizsgálatok létrehozására.

A SENSR az első COVID-19 diagnosztikai eszköz, amely a Cas13d enzimet (más néven CasRx-et) használja. Az eszköz teszteredményei kevesebb mint egy óra alatt elkészíthetők. A kutatók úgy vélik, hogy más enzimek feltárásával a CRISPR új lehetőségeket nyithat meg a genetikai alapú diagnosztika számára.

A tudósok és orvosok a CRISPR-t nem fertőző betegségek diagnosztizálására is használhatják. Például az mRNS CRISPR-alapú érzékelését alkalmazták az akut sejtes vesetranszplantációs kilökődés kimutatására. Ez a módszer magában foglalja az mRNS jelenlétét a veseátültetésen átesett személy vizeletmintájában.

A kutatók azt találták, hogy a CRISPR-alapú érzékelő 93 százalékos érzékenységgel és 76 százalékos specificitással rendelkezik. Az eszközt mellrák és agydaganatok diagnosztizálására is használták. Ezen túlmenően, a CRISPR pontosan azonosítani tudja a genetikai betegségeket, például a mutációkat és az izomdisztrófiát, egy nukleotid specifikusság révén.

A CRISPR diagnosztika következményei

A CRISPR-diagnosztika szélesebb körű következményei lehetnek: 

• Fertőző betegségek gyors diagnosztikája – olyan alkalmazás, amely létfontosságú lehet a jövőbeli világjárványok és járványok terjedésének megelőzésében.
• Ritka genetikai rendellenességek pontosabb diagnosztizálása, amely előremozdíthatja a személyre szabott orvoslást.
• Mesterséges intelligencia (AI) rendszerek a CRISPR-alapú elemzés kiegészítésére szolgálnak, ami gyorsabb teszteredményeket eredményezhet.
• A rákos megbetegedések, a genetikai mutációk és a transzplantációs kudarcok korai diagnózisa.
• Több együttműködésen alapuló kutatás a biotechnológiai, gyógyszeripari cégek és egyetemek között, hogy felfedezzenek más potenciális enzimeket, amelyek elősegíthetik a CRISPR-alapú diagnózist.
• Az alacsony költségű genetikai vizsgálatokhoz való jobb hozzáférés a fogyasztók számára, potenciálisan demokratizálja a személyre szabott egészségügyi ellátást és az örökletes betegségek korai felismerését.
• A kormányok továbbfejlesztett szabályozási keretei a génszerkesztési technológiákra vonatkozóan, biztosítva az etikus felhasználást, miközben elősegítik a tudományos fejlődést.
• A gyógyszeripar fókuszának eltolása a célzott génterápiák felé, ami hatékonyabb kezelésekhez vezet, kevesebb mellékhatással.

Megfontolandó kérdések

• Milyen egyéb lehetséges előnyökkel jár a genetikai betegségek korai felismerése?
• Hogyan használhatják a kormányok a CRISPR-t COVID-19 kezelési stratégiáik során?