Stofnfrumur gætu bráðum læknað HIV

Í júlí 2014 upplýsti Dr. Hannah Gay að 27 mánaða meðferðin sem hún notaði til að uppræta HIV úr Mississippi barni mistókst. Framfarir barnsins voru jákvæðar þar sem eintök af HIV lækkuðu eftir því sem meðferðin hélt áfram.

Teymi Gay og læknablaðahöfundar víðsvegar um Ameríku lýstu því yfir að þetta barn innihélt HIV-lækningarlíkanið, ef hægt er að endurtaka það. HIV eins og móðir þess kom aftur til barnsins með 16,000 eintök: of mörg til að vera bara bakslag. Læknarnir viðurkenndu sig sigraða.

Yuet Kan við háskólann í Kaliforníu í San Francisco uppgötvaði leið til að breyta erfðamenginu til að reyna að verjast HIV. Kan telur að breyting á fjölhæfum stofnfrumum genamengsins (iPSCs) geti skapað sjaldgæfa stökkbreytingu sem standist HIV. Með genamengisbreytingum, sem fjarlægir tiltekna DNA röð og kemur annarri í staðinn, getur Kan breytt stofnfrumunum með CRISPR-Cas9 kerfinu.

Kerfið vinnur innan baktería, tekur DNA brot úr innrásarvírusum og skeytir þeim inn í eigin DNA frumunnar. Frumurnar geta þá þekkt vírusinn og ráðist á hana þegar þær sjást. Hvítu blóðkornin sem uxu úr breyttu stofnfrumunum voru prófuð og sýna að þau eru ónæm fyrir HIV. Þetta CRISPR-Cas9 kerfi virkar aðeins til að koma í veg fyrir HIV. Þegar HIV er þegar í hvítum blóðkornum hefur Mississippi-barnið sannað að lyf og að ráðast á ónæmiskerfi líkamans er ekki nóg. Gay og teymi hennar voru að nota þrefalda lyfjameðferð með andretróveirulyfjum á Mississippi barnið.

Þetta hjálpaði til við að stjórna HIV, en læknaði það ekki að fullu. Kan er að vinna að leið til að breyta iPSCs í ígræðanlega blóðmyndandi stofnfrumur, sem gætu búið til allar tegundir blóðkorna ef þær berast inn í líkamann.