Cukorbetegség kezelése, amely a diabéteszes őssejteket inzulintermelő sejtekké alakítja

A Washington Egyetem St. Louis-i és Harvard-i Orvostudományi Karának kutatói 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedő betegekből származó őssejtekből inzulintermelő sejteket állítottak elő, ami azt sugallja, hogy a T1D kezelésének potenciálisan új megközelítése nincs túl messze a jövőben. .

Az 1-es típusú cukorbetegség és a személyre szabott kezelés lehetősége

Az 1-es típusú cukorbetegség (T1D) egy krónikus állapot, amelyben a szervezet immunrendszere elpusztítja az inzulint felszabadító hasnyálmirigy sejteket – a szigetszövet béta sejtjeit –, így a hasnyálmirigy nem képes elegendő inzulint termelni a normál vércukorszint fenntartásához. 

Bár már léteznek olyan kezelések, amelyek segítenek a betegeknek megbirkózni ezzel az állapottal – például a testmozgás és az étrend megváltoztatása, a rendszeres inzulin injekciók és a vérnyomás monitorozása –, jelenleg nincs gyógymód.

Ez az új felfedezés azonban azt sugallja, hogy a személyre szabott T1D-kezelések elérhetővé válhatnak a nem is olyan távoli jövőben: a T1D-betegek saját őssejtjeire támaszkodik, hogy új béta-sejteket termeljenek, amelyek inzulint állítanak elő a cukorszint szabályozásában, így lényegében önfenntartó kezelés a beteg számára, és kiküszöböli a rendszeres inzulin injekciók szükségességét.

A sejtdifferenciálódás kutatása és sikere laboratóriumban In vivo és a In vitro tesztelés

A Washingtoni Egyetem Orvostudományi Karának kutatói kimutatták, hogy az őssejtekből származó új sejtek képesek inzulint termelni, amikor glükózcukorral találkoztak. Az új sejteket tesztelték in vivo egereken és in vitro tenyészetekben, és mindkét esetben a kutatók azt találták, hogy inzulint választanak ki a glükóz hatására.

A tudósok kutatását a Nature Communications folyóirat 10. május 2016-án:

"Elméletileg, ha ezeknek az egyéneknek a sérült sejtjeit új hasnyálmirigy béta-sejtekre tudnánk helyettesíteni – amelyek elsődleges funkciója az inzulin tárolása és felszabadítása a vércukorszint szabályozása érdekében -, akkor az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeknek már nem lenne szükségük inzulin injekcióra." – mondta Jeffrey R. Millman (PhD), a Washingtoni Egyetem Orvostudományi Karának első szerzője és adjunktusa az orvostudomány és az orvosbiológiai mérnökök területén. "Az általunk gyártott sejtek érzékelik a glükóz jelenlétét, és válaszul inzulint választanak ki. A béta-sejtek pedig sokkal jobban szabályozzák a vércukorszintet, mint a cukorbetegek."

Korábban is végeztek hasonló kísérleteket, de csak olyan egyénekből származó őssejteket használtak, akik nem cukorbetegek. Az áttörés akkor következett be, amikor a kutatók T1D-s betegek bőrszövetéből származó béta-sejteket használtak, és felfedezték, hogy a T1D-betegek őssejtjei valójában inzulintermelő sejtekké differenciálódhatnak.

"Kérdések merültek fel arról, hogy előállíthatjuk-e ezeket a sejteket 1-es típusú cukorbetegségben szenvedőkből" - magyarázta Millman. "Egyes tudósok úgy gondolták, hogy mivel a szövet cukorbetegektől származik, előfordulhatnak olyan hibák, amelyek megakadályozzák, hogy segítsünk az őssejteknek béta-sejtekké differenciálódni. Kiderült, hogy nem ez a helyzet."

T1D páciens őssejt-differenciált béta-sejtek alkalmazása a cukorbetegség kezelésére 

Míg a kutatás és a felfedezés nagy ígéretet mutat a közeljövőben, Millman szerint további kutatásokra van szükség annak biztosítására, hogy a T1D-betegekből származó őssejtek használata következtében ne alakuljanak ki daganatok. A daganatok néha az őssejtkutatás során alakulnak ki, bár a kutató egereken végzett kísérletei a sejtek beültetése után egy évvel nem mutattak daganatra utaló jeleket.

Millman szerint az őssejtből származó béta-sejtek körülbelül három-öt éven belül készen állnak az emberi kísérletekre. A minimálisan invazív sebészeti eljárás során a sejteket a betegek bőre alá ültetnék be, lehetővé téve a sejtek számára a vérellátáshoz való hozzáférést a vércukorszint szabályozása érdekében.

"Amit elképzelünk, az egy ambuláns eljárás, amelyben valamilyen sejtekkel teli eszközt helyeznek el közvetlenül a bőr alá" - mondta Millman.

Millman azt is megjegyzi, hogy az új technikát többféleképpen is fel lehetne használni más betegségek kezelésére. Mivel Millman és kollégái kísérletei bebizonyították, hogy lehetséges a béta-sejtek megkülönböztetése az őssejtektől T1D egyénekben, Millman szerint valószínű, hogy ez a technika a betegség más formáiban szenvedő betegeknél is működni fog – többek között (de nem kizárólagosan). 2-es típusú cukorbetegség, újszülöttkori cukorbetegség (újszülött gyermekek cukorbetegsége) és Wolfram-szindróma.

Nemcsak a T1D kezelése lenne lehetséges néhány éven belül, hanem új kezelések kidolgozása a kapcsolódó betegségekre, valamint a cukorbetegség elleni gyógyszerek hatásának vizsgálata ezen betegek őssejt-differenciált sejtjeire.