Liečba cukrovky, ktorá transformuje diabetické kmeňové bunky na bunky produkujúce inzulín

Vedci z Washington University School of Medicine v St. Louis a Harvard vytvorili bunky vylučujúce inzulín z kmeňových buniek pochádzajúcich od pacientov s diabetom 1. typu (T1D), čo naznačuje, že potenciálne nový prístup k liečbe T1D nie je v budúcnosti príliš vzdialený .

Diabetes 1. typu a potenciál pre personalizovanú liečbu

Diabetes 1. typu (T1D) je chronický stav, pri ktorom imunitný systém tela ničí pankreatické bunky uvoľňujúce inzulín – beta bunky v tkanive ostrovčekov – a tým spôsobuje, že pankreas nie je schopný produkovať dostatok inzulínu na udržanie normálnej hladiny cukru v krvi. 

Hoci existujú už existujúce liečby, ktoré pomáhajú pacientom vyrovnať sa s týmto stavom – ako je cvičenie a zmeny stravy, pravidelné injekcie inzulínu a monitorovanie krvného tlaku – v súčasnosti neexistujú žiadne lieky.

Tento nový objav však naznačuje, že personalizovaná liečba T1D môže byť dostupná v nie tak vzdialenej budúcnosti: spolieha sa na vlastné kmeňové bunky pacientov s T1D, aby produkovali nové beta bunky, ktoré produkujú inzulín, ktorý pomáha kontrolovať hladinu cukru, a preto sa v podstate stáva sebestačná liečba pre pacienta a eliminácia potreby pravidelných injekcií inzulínu.

Výskum a úspech bunkovej diferenciácie v laboratóriu In vivo a In vitro Testovanie

Vedci z Lekárskej fakulty Washingtonskej univerzity dokázali, že nové bunky odvodené z kmeňových buniek môžu produkovať inzulín, keď sa stretnú s glukózovým cukrom. Testovali sa nové bunky in vivo na myšiach a in vitro v kultúrach a v oboch scenároch výskumníci zistili, že vylučovali inzulín ako odpoveď na glukózu.

Výskum vedcov bol zverejnený v časopis Nature Communications 10. mája 2016:

"Teoreticky, ak by sme mohli nahradiť poškodené bunky u týchto jedincov novými pankreatickými beta bunkami - ktorých primárnou funkciou je uchovávať a uvoľňovať inzulín na kontrolu hladiny glukózy v krvi - pacienti s diabetom 1. typu by už nepotrebovali injekcie inzulínu," povedal Jeffrey R. Millman (PhD), prvý autor a odborný asistent medicíny a biomedicínskeho inžinierstva na Lekárskej fakulte Washingtonskej univerzity. "Bunky, ktoré sme vyrobili, vnímajú prítomnosť glukózy a v reakcii vylučujú inzulín. A beta bunky robia oveľa lepšiu prácu pri kontrole hladiny cukru v krvi ako diabetici."

Podobné experimenty už boli vykonané, ale použili sa iba kmeňové bunky od jedincov bez cukrovky. Prelom nastal, keď vedci použili beta bunky z kožného tkaniva pacientov s T1D a zistili, že v skutočnosti je možné, aby sa kmeňové bunky pacientov s T1D diferencovali na bunky produkujúce inzulín.

"Boli otázky o tom, či by sme mohli vyrobiť tieto bunky z ľudí s cukrovkou 1. typu," vysvetlil Millman. "Niektorí vedci si mysleli, že keďže tkanivo pochádza od pacientov s cukrovkou, môžu tam byť defekty, ktoré nám bránia pomôcť kmeňovým bunkám diferencovať sa na beta bunky. Ukázalo sa, že to tak nie je."

Implementácia beta buniek diferencovaných kmeňovými bunkami pacienta T1D na liečbu cukrovky 

Zatiaľ čo výskum a objav sú v blízkej budúcnosti veľmi sľubné, Millman hovorí, že je potrebný ďalší výskum, aby sa zabezpečilo, že sa nádory nevytvoria v dôsledku použitia kmeňových buniek získaných od pacienta T1D. Nádory sa niekedy vyvinú počas výskumu kmeňových buniek, hoci pokusy výskumníka na myšiach nepreukázali dôkazy o nádoroch až rok po implantácii buniek.

Millman hovorí, že beta bunky odvodené z kmeňových buniek by mohli byť pripravené na testovanie na ľuďoch približne o tri až päť rokov. Minimálne invazívny chirurgický zákrok by znamenal implantáciu buniek pod kožu pacientov, čo by bunkám umožnilo prístup k zásobovaniu krvou, aby regulovali hladinu cukru v krvi.

"To, čo si predstavujeme, je ambulantný postup, pri ktorom by sa nejaký druh zariadenia naplneného bunkami umiestnil tesne pod kožu," uviedol Millman.

Millman tiež poznamenáva, že nová technika by sa mohla použiť rôznymi spôsobmi na liečbu iných chorôb. Keďže experimenty Millmana a jeho kolegov preukázali, že je možné odlíšiť beta bunky od kmeňových buniek u jedincov T1D, Millman hovorí, že existuje pravdepodobná možnosť, že táto technika bude fungovať aj u pacientov s inými formami ochorenia – vrátane (ale nie výlučne) na) diabetes typu 2, neonatálny diabetes (cukrovka u novorodencov) a Wolframov syndróm.

Nielenže by bolo možné liečiť T1D v priebehu niekoľkých rokov, ale mohlo by byť tiež možné vyvinúť nové spôsoby liečby súvisiacich chorôb a testovať účinok liekov na cukrovku na bunky diferencované kmeňovými bunkami týchto pacientov.