Diabetesbehandling som omvandlar diabetiska stamceller till insulinproducerande celler

Forskare vid Washington University School of Medicine i St. Louis och Harvard har producerat insulinutsöndrande celler från stamceller från patienter med typ 1-diabetes (T1D), vilket tyder på att ett potentiellt nytt tillvägagångssätt för att behandla T1D inte är alltför långt borta i framtiden .

Typ 1-diabetes och potentialen för personlig behandling

Typ 1-diabetes (T1D) är ett kroniskt tillstånd där kroppens immunsystem förstör insulinfrisättande pankreasceller – betacellerna i holmarnas vävnad – vilket gör bukspottkörteln oförmögen att producera tillräckligt med insulin för att upprätthålla normala blodsockernivåer. 

Även om det finns redan befintliga behandlingar tillgängliga för att hjälpa patienter att hantera detta tillstånd – såsom träning och kostförändringar, regelbundna insulininjektioner och blodtrycksövervakning – finns det för närvarande inga botemedel.

Men denna nya upptäckt tyder på att personliga T1D-behandlingar kan bli tillgängliga inom en inte så avlägsen framtid: den förlitar sig på T1D-patienternas egna stamceller för att producera nya betaceller som gör insulin för att hjälpa till att kontrollera sockernivåerna, och blir därför i huvudsak en självuppehållande behandling för patienten och eliminerar behovet av regelbundna insulinsprutor.

Forskning och framgång för celldifferentiering i laboratorium In vivo och vitro testning

Forskare vid Washington University School of Medicine visade att de nya cellerna som härrör från stamceller kunde producera insulin när de stötte på glukossocker. De nya cellerna testades in vivo- på möss och vitro i kulturer och i båda scenarierna fann forskarna att de utsöndrade insulin som svar på glukos.

Forskarnas forskning publicerades i Nature Communications tidskrift den 10 maj 2016:

"I teorin, om vi kunde ersätta de skadade cellerna i dessa individer med nya pankreatiska betaceller - vars primära funktion är att lagra och frigöra insulin för att kontrollera blodsockret - skulle patienter med typ 1-diabetes inte behöva insulinsprutor längre." sa Jeffrey R. Millman (PhD), första författare och biträdande professor i medicin och biomedicinsk teknik vid Washington University School of Medicine. "De celler vi har tillverkat känner av närvaron av glukos och utsöndrar insulin som svar. Och betaceller gör ett mycket bättre jobb med att kontrollera blodsockret än diabetespatienter kan."

Liknande experiment har tidigare genomförts men endast använt stamceller från individer utan diabetes. Genombrottet inträffade när forskarna använde betaceller från hudvävnaden hos patienter med T1D och upptäckte att det faktiskt är möjligt för stamceller från T1D-patienter att differentiera till insulinproducerande celler.

"Det hade funnits frågor om huruvida vi kunde göra dessa celler från personer med typ 1-diabetes", förklarade Millman. "Vissa forskare trodde att eftersom vävnaden skulle komma från diabetespatienter kan det finnas defekter som hindrar oss från att hjälpa stamcellerna att differentiera sig till betaceller. Det visar sig inte vara fallet."

Implementering av T1D-patientstamcellsdifferentierade betaceller för att behandla diabetes 

Medan forskningen och upptäckten visar stort lovande i en nära framtid, säger Millman att ytterligare forskning behövs för att säkerställa att tumörer inte bildas som ett resultat av att använda T1D-patienthärledda stamceller. Tumörer utvecklas ibland under stamcellsforskning, även om forskarens försök med möss inte visade tecken på tumörer upp till ett år efter att cellerna implanterades.

Millman säger att stamcellshärledda betaceller kan vara redo för mänskliga försök om cirka tre till fem år. Den minimalt invasiva kirurgiska proceduren skulle innebära att cellerna implanteras under huden på patienter, vilket ger cellerna tillgång till blodtillförseln för att reglera blodsockernivåerna.

"Vad vi föreställer oss är en poliklinisk procedur där någon sorts enhet fylld med cellerna skulle placeras precis under huden," sade Millman.

Millman noterar också att den nya tekniken kan användas på en mängd olika sätt för att behandla andra sjukdomar. Eftersom Millman och hans kollegors experiment har visat att det är möjligt att differentiera betaceller från stamceller hos T1D-individer, säger Millman att det finns en sannolik möjlighet att denna teknik också skulle fungera hos patienter med andra former av sjukdomen – inklusive (men inte begränsat) till) typ 2-diabetes, neonatal diabetes (diabetes hos nyfödda barn) och Wolframs syndrom.

Inte bara skulle det vara möjligt att behandla T1D om några år, utan det kan också vara möjligt att utveckla nya behandlingar för relaterade sjukdomar och att testa effekten av diabetesläkemedel på de stamcellsdifferentierade cellerna hos dessa patienter.