A kúra lezárása: a rák immunterápiájának hatékonyabbá tétele

Mi van, ha a rák gyógymódja a saját immunrendszere lenne? Sok kutatást végeztek annak érdekében, hogy ez valósággá váljon. A kezelés ún Immun terápia, ahol T-sejtjeit genetikailag módosítják a rákos sejtek azonosítása és elpusztítása érdekében.

De ez a kezelés jelenleg nagyon drága és időigényes, ezért a kutatások az immunterápia hozzáférhetőbbé és hatékonyabbá tételére irányultak. Az a a Science Translational Medicine folyóiratban megjelent legújabb tanulmány, brit tudósok egy csoportja állítólag „meggyógyított” két csecsemőt leukémia (vérrák) immunterápia alkalmazásával. Bár a tanulmánynak van főbb korlátozások, egy lehetséges megoldást mutatott be a kezelés gyűrődéseinek kiküszöbölésére a új génszerkesztő technika, a TALENS.

Az immunterápia közelebbi pillantása

CAR T-sejt terápia az immunterápia azon típusa, amelyet a rákos közösségben mérlegelnek. A kiméra antigén receptor T-sejt rövidítése. A terápia magában foglalja néhány T-sejtek (a betolakodókat azonosító és elpusztító fehérvérsejtek) eltávolítását a páciens véréből. Ezeket a sejteket genetikailag úgy módosítják, hogy speciális receptorokat adnak a felszínükhöz, úgynevezett CAR-okhoz. Ezután a sejteket visszajuttatják a beteg vérébe. A receptorok ezután megkeresik a tumorsejteket, hozzájuk kapcsolódnak és megölik őket. Ez a kezelés csak klinikai vizsgálatok során aktív, bár egyes gyógyszergyártók azt tervezik, hogy egy éven belül elérhetővé teszik a terápiát.

Ez a kezelés jól működött fiatal leukémiás betegeknél. A hátrány? Ez költséges és időigényes. A módosított T-sejt-készleteket minden egyes beteg számára egyedileg kell elkészíteni. Néha a betegeknek nincs elég egészséges T-sejtje ahhoz, hogy ezt lehetővé tegye. A génszerkesztés megold néhány ilyen problémát.

Mi újság?

A génszerkesztés egy személy DNS-ében lévő gének manipulálása. A közelmúltban végzett tanulmány a TALENS nevű új génszerkesztő technikát alkalmazta. Ez a T-sejteket univerzálissá teszi, ami azt jelenti, hogy bármely betegnél alkalmazhatók. Az egyedileg készített T-sejtekhez képest az univerzális T-sejtek előállítása csökkenti a betegek kezeléséhez szükséges időt és pénzt.

A génszerkesztést arra is használják, hogy megszabaduljanak azoktól az akadályoktól, amelyek kevésbé hatékonyak a CAR T-sejt-terápiában. A Pennsylvaniai Egyetem kutatói jelenleg a felhasználás módjait kutatják génszerkesztő technika CRISPR szerkeszteni két gént, az úgynevezett checkpoint-inhibitorokat, amelyek megakadályozzák, hogy a CAR T-sejtterápia megfelelően működjön. A közelgő kísérletben humán betegeket használnak majd.