A nova droga, Aducanumab, mostra una prumessa per guarì l'Alzheimer

A malatia di Alzheimer hè stata identificata circa 100 anni fà. Tuttavia, era solu in l'ultimi 30 anni chì hè statu ricunnisciutu cum'è u causa principale di demenza è una causa primaria di morte. Ùn ci hè micca cura per a malatia. I trattamenti dispunibuli solu impediscenu, rallentà è impediscenu a diffusione di a malatia. A ricerca in corso nantu à u trattamentu di l'Alzheimer si focalizeghja nantu à u diagnosticu precoce. Una sfida maiò di a nova scuperta di droga hè chì a prestazione di u trattamentu in i primi stadi di a ricerca ùn hà micca u stessu impattu cum'è un prucessu clinicu à grande scala.   

Alzheimer cum'è una malatia 

A malatia di Alzheimer hè categurizatu da u perdita di a funzione in e cellule cerebrali. Questu puderia purtà à l'eradicazione di e cellule cerebrali sanu. E funzioni cerebrali chì sò affettate includenu a perdita di memoria, u cambiamentu di u prucessu di pensamentu, è a perdita graduali è lenta di a mobilità. Stu dannu in i celi di u cervellu conta da 60 à 80 per centu di i casi di demenza. 

Sintomi è diagnosi 

I sintomi sò diffirenti per tutti, ancu s'ellu ci sò cumune in a maiò parte di situazioni. A indicatore cumuni hè l'incapacità di mantene a nova infurmazione. E regioni di u cervellu dedicate à a custruzzione di novi ricordi sò generalmente i lochi induve u dannu iniziale si trova.  

Quandu u tempu avanza, a diffusione di a malatia provoca altre perdita di funzione. I sintomi tipici includenu a perdita di memoria chì interferiscenu cù l'attività di u ghjornu, difficultà per pianificà è fà risoluzioni, sfide à ricunnosce relazioni speciali è imagine visuale, evità di l'attività suciale, ansietà è insomnia. Ci hè una diminuzione di e funzioni cognitive cù u tempu. L'individui anu bisognu di assistenza in a realizazione di l'attività di ogni ghjornu. I casi severi portanu à a cura di u lettu. Questa inattività è a mobilità ridotta aumentanu a probabilità di infizzioni chì sò preghjudiziu à u sistema immune. 

Ùn ci hè micca un metudu simplice per diagnosticà l'Alzheimer. Cù l'assistenza di un neurologu, parechji testi sò realizati. Una storia medica è u fondu di u paci hè necessariu - questu hè un predictor per a chance di avè Alzheimer. A famiglia è l'amichi sò affruntati à identificà ogni cambiamentu in u mudellu di pensamentu è e cumpetenze. Test di sangue è scans di u cervellu sò ancu usati per verificà tracce di demenza. Infine, esami neurologichi, cognitivi è fisichi sò realizati. 

Trasformazione di u cervellu cù Alzheimer 

L'Alzheimer si manifesta in forma di grovigli (cunnisciutu ancu com'è tangles) o placche (placche beta-amiloide). Tangles "interferiscenu cù i prucessi vitali". Plaques sò dipositi nantu à una zona spargugliata chì pò esse tossicu in u cervellu à alti livelli. In i dui scenarii, impedisce u trasferimentu di l'infurmazioni trà i neuroni in forma di sinapsi. U flussu di signali in u cervellu sò ancu rispunsevuli di prucessi di pensamentu, emozioni, mobilità è cumpetenze. L'assenza di sinapsi provoca a morte di i neuroni. Beta-amiloide impedisce u flussu di sinapsi. Mentre i tangles tau deternu nutrienti è molécule impurtanti in u neurone. A scansione di u cervellu di l'individui affettati da Alzheimer di solitu mostra l'imaghjini di i detriti da a morte di i neuroni è di e cellule, inflammazioni è a diminuzione di e regioni di u cervellu per via di a perdita di cellule.   

Trattamentu Farmaceuticu - Aducanumab è AADva-1 

I trattamenti di Alzheimer spessu miranu à u beta-amiloide. Hè u cumpunente principale di u sviluppu di plaques. Ci sò dui enzimi chì sò rispunsevuli di secreting beta-amiloid; beta-secretase è gamma-secretase. A perdita di memoria assuciata à l'Alzheimer si trova cù l'accumulazione di trianguli beta-amiloide è tau. Tuttavia, ci vole trà 15 à 20 anni prima chì ci hè un effettu notevule nantu à a memoria. Hè cruciale per interferiscenu cù i prucessi implicati in a furmazione di placche beta-amiloide. Questu include u bloccu di l'attività di l'enzima in a creazione di placche, riducendu a furmazione di aggregati beta-amiloide, è l'usu di anticorpi per scumpressà a beta-amiloide in u cervellu. Studi precedenti anu dimustratu chì a maiò parte di e droghe in a prova di a fase 3 ùn anu micca avutu una correlazione trà a quantità ridutta di proteine ​​​​beta-amiloide è u ritardu in u decadimentu cognitivu.  

L'urganizazione di biotecnologia, Biogen Idec anu successu à passà a prima fase per a droga, aducanumab. U studiu subitu in a prima fase hè destinatu à pruvà a tolleranza è a sicurità di a droga. I prucessi di a prima fase si verificanu annantu à un picculu gruppu di persone è in u periodu di sei mesi à un annu. U statu di salute di l'individui implicati in a prima fase di prova include individui cù beta-amiloide presente in u core è altri chì anu sperimentatu i primi stadi di Alzheimer.  

Aducanumab hè un anticorpu monoclonale contru l'accumulazione di beta-amiloide. L'anticorpu agisce cum'è un tag è signalà u sistema immune per distrughje e cellule beta-amiloide. Prima di trattamentu, una scansione PET aiuta à quantificà a presenza di proteine ​​​​beta-amiloide. Hè l'ipotesi chì a riduzione di i livelli di beta-amiloide migliurà a cognizione in l'individuu. Basatu nantu à i risultati, hè statu cunclusu chì l'aducanumab hè una droga dipendente da a dose. Una dosa aumentata hà avutu un effettu più grande in a riduzione di i plaques beta-amiloid. 

Unu di i difetti di sta prova di droga hè chì micca tutti i pazienti anu mostratu segni di furmazione di beta-amiloide in u cervellu. Ùn tutti ùn anu sperimentatu benefiziu di a medicazione. Inoltre, micca tutti i pazienti anu avutu un decadimentu cognitivu. L'individui avianu a maiò parte di e so funzioni intactu. A perdita di funzione in a cognizione hè assuciata cù a morte di i neuroni. I terapii chì implicanu l'anticorpi miranu à distrughje a crescita di e placche piuttostu chè à rigenerazione di neuroni persi.  

Un feedback promettente di a prova di a prima fase sbucca altre terapie. Ancu se i medicazione anu aiutatu à riduce u nùmeru di placche, Aducanumab hè a prima terapia di anticorpi chì mira à rallentà u decadimentu cognitivu. 

Hè impurtante di nutà chì a dimensione di mostra di a prima fase di prova hè relativamente chjuca. Dunque, a prova clinica di a fase trè hè significativa per a folla più grande di pazienti. Fase trè prucessi clinichi pruvaranu l'efficacità di a droga in grande populazione. Una altra preoccupazione hè u costu apprussimativu di a medicazione. Hè previstu chì u paziente di Alzheimer spende circa $ 40,000 à l'annu per u trattamentu. 

AADva-1 incorpora un vaccinazione attiva per attivà a risposta immune à e proteine ​​​​tau. U risultatu hè a degradazione di a proteina. U prucessu di a prima fase era cumpostu di 30 pazienti chì mostranu livelli da lievi à moderati di a malatia d'Alzheimer. Una sola dosa di injections hè stata amministrata ogni mese. Eccu a sicurezza, a tolleranza è a risposta immune di a medicazione hè stata esaminata. Da marzu di u 2016, a prova di a seconda fase hà iniziatu. Hè implicatu circa 185 pazienti. L'iniezioni sò stati amministrati per pruvà funzioni cognitive, sicurezza è risposta immune in l'individuu. U prucessu clinicu di a fase trè hè in prucessu. Questa tappa hè adattata per assicurà chì ADDva-1 pò piantà a furmazione di aggregati di proteini tau.