نئی دوا، Aducanumab، الزائمر کے علاج میں وعدہ ظاہر کرتی ہے۔

الزائمر کی بیماری کی شناخت تقریباً 100 سال پہلے ہوئی تھی۔ تاہم، یہ صرف پچھلے 30 سالوں میں ہی تھا کہ اس کی پہچان بن گئی۔ ڈیمنشیا کی اہم وجہ اور موت کی بنیادی وجہ۔ بیماری کا کوئی علاج نہیں ہے۔ دستیاب علاج صرف بیماری کے پھیلاؤ کو روکتا، سست اور روکتا ہے۔ الزائمر کے علاج پر جاری تحقیق ابتدائی تشخیص پر مرکوز ہے۔ نئی ادویات کی دریافت کا ایک بڑا چیلنج یہ ہے کہ تحقیق کے ابتدائی مراحل میں علاج کی کارکردگی پر بڑے پیمانے پر کلینیکل ٹرائل جیسا اثر نہیں پڑتا۔   

الزائمر بطور بیماری 

الزائمر کی بیماری کی درجہ بندی کی جاتی ہے۔ دماغ کے خلیات میں کام کا نقصان. یہ دماغی خلیات کو مکمل طور پر ختم کرنے کا باعث بن سکتا ہے۔ دماغی افعال جو متاثر ہوتے ہیں ان میں یادداشت کی کمی، سوچ کے عمل میں تبدیلی کے ساتھ ساتھ حرکت پذیری کا بتدریج اور سست نقصان بھی شامل ہے۔ دماغی خلیات میں ہونے والا یہ نقصان ڈیمنشیا کے 60 سے 80 فیصد کیسز کا سبب بنتا ہے۔ 

علامات اور تشخیص 

علامات ہر ایک کے لیے مختلف ہوتی ہیں، حالانکہ زیادہ تر حالات میں مشترکات کا تجربہ ہوتا ہے۔ اے عام اشارے نئی معلومات کو برقرار رکھنے میں ناکامی ہے۔ دماغ کے وہ علاقے جو نئی یادیں بنانے کے لیے وقف ہوتے ہیں عام طور پر وہ جگہیں ہوتی ہیں جہاں ابتدائی نقصان ہوتا ہے۔  

جیسے جیسے وقت آگے بڑھتا ہے، بیماری کا پھیلاؤ دیگر افعال کے نقصان کا سبب بنتا ہے۔ عام علامات میں یادداشت کا کھو جانا شامل ہے جو روزمرہ کی سرگرمیوں میں مداخلت کرتا ہے، منصوبہ بندی اور قراردادیں بنانے میں دشواری، خصوصی تعلقات اور بصری تصاویر کو پہچاننے میں چیلنجز، سماجی سرگرمیوں سے گریز، بے چینی اور بے خوابی شامل ہیں۔ وقت کے ساتھ ساتھ علمی افعال میں کمی آتی ہے۔ افراد کو روزمرہ کی سرگرمیوں کو انجام دینے میں مدد کی ضرورت ہوگی۔ سنگین معاملات بستر پر پابند نگہداشت کا باعث بنتے ہیں۔ یہ غیرفعالیت اور کم نقل و حرکت انفیکشن کے امکانات کو بڑھاتی ہے جو مدافعتی نظام کے لیے نقصان دہ ہیں۔ 

الزائمر کی تشخیص کا کوئی سیدھا طریقہ نہیں ہے۔ نیورولوجسٹ کی مدد سے، مختلف ٹیسٹ کئے جاتے ہیں. مریض کی طبی تاریخ اور پس منظر درکار ہے- یہ الزائمر ہونے کے امکانات کا پیش خیمہ ہے۔ سوچ کے انداز اور مہارتوں میں کسی بھی تبدیلی کی نشاندہی کرنے کے لیے خاندان اور دوستوں کا سامنا ہے۔ ڈیمنشیا کے نشانات کی تصدیق کے لیے خون کے ٹیسٹ اور دماغی سکین بھی استعمال کیے جاتے ہیں۔ آخر میں، اعصابی، علمی اور جسمانی امتحانات کیے جاتے ہیں۔ 

الزائمر کے ساتھ دماغ کی تبدیلی 

الزائمر ٹینگلز (جسے تاؤ ٹینگلز بھی کہا جاتا ہے) یا تختیوں (بیٹا امائلائیڈ پلیکس) کی شکل میں ظاہر ہوتا ہے۔ الجھاؤ "اہم عمل میں مداخلت کرتے ہیں۔" تختیاں بکھرے ہوئے علاقے پر جمع ہوتی ہیں۔ جو دماغ میں اعلیٰ سطح پر زہریلا ہو سکتا ہے۔ دونوں صورتوں میں، یہ synapses کی شکل میں نیوران کے درمیان معلومات کی منتقلی میں رکاوٹ ہے۔ دماغ میں سگنلز کا بہاؤ سوچ کے عمل، جذبات، نقل و حرکت اور مہارتوں کے لیے بھی ذمہ دار ہے۔ Synapses کی عدم موجودگی کے نتیجے میں نیوران کی موت ہو جاتی ہے۔ بیٹا امیلائڈ Synapses کے بہاؤ میں رکاوٹ ہے۔ جب کہ ٹاؤ ٹینگلز نیوران کے اندر موجود غذائی اجزاء اور اہم مالیکیولز کو روکتے ہیں۔ الزائمر سے متاثرہ افراد کے دماغی اسکین میں عام طور پر خلیات کے نقصان کی وجہ سے نیوران اور خلیات کی موت، سوزش، اور دماغ کے علاقوں کے سکڑنے کے ملبے کی تصاویر دکھائی دیتی ہیں۔   

فارماسیوٹیکل علاج – Aducanumab اور AADva-1 

الزائمر کے علاج اکثر بیٹا امیلائیڈ کو نشانہ بناتے ہیں۔ یہ تختیوں کی نشوونما کا بنیادی جزو ہے۔ دو انزائمز ہیں جو بیٹا امیلائیڈ کو خارج کرنے کے لیے ذمہ دار ہیں۔ بیٹا سیکریٹیز اور گاما سیکریٹیز۔ الزائمر سے وابستہ یادداشت کا نقصان بیٹا امائلائیڈ اور تاؤ مثلث کے جمع ہونے سے ہوتا ہے۔ اس کے باوجود، یادداشت پر قابل ذکر اثر ہونے میں 15 سے 20 سال لگتے ہیں۔ کے لیے اہم ہے۔ عمل کے ساتھ مداخلت بیٹا امیلائڈ تختیوں کی تشکیل میں ملوث ہے۔ اس میں تختیوں کی تخلیق میں انزائم کی سرگرمی کو روکنا، بیٹا امائلائیڈ ایگریگیٹس کی تشکیل کو کم کرنا، اور دماغ میں بیٹا امائلائیڈ کو توڑنے کے لیے اینٹی باڈیز کا استعمال شامل ہے۔ پچھلے مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ فیز 3 ٹرائل میں زیادہ تر دوائیں، بیٹا امائلائیڈ پروٹین کی کم مقدار اور علمی کمی میں تاخیر کے درمیان کوئی تعلق رکھنے میں ناکام رہیں۔  

بائیو ٹیکنالوجی تنظیم، بایوجن آئیڈیک۔ دوائی ایڈوکانوماب کے لیے پہلے مرحلے سے گزرنے میں کامیاب رہے۔ پہلے مرحلے میں ہونے والا مطالعہ منشیات کی رواداری اور حفاظت کو جانچنے کے لیے تیار کیا گیا ہے۔ پہلے مرحلے کی آزمائشیں لوگوں کے ایک چھوٹے سے گروپ پر اور چھ ماہ سے ایک سال کے عرصے میں ہوتی ہیں۔ فیز ون ٹرائل میں شامل افراد کی صحت کی حالت میں دماغ میں موجود بیٹا امائلائیڈ والے افراد اور الزائمر کے ابتدائی مراحل کا تجربہ کرنے والے دیگر افراد شامل ہیں۔  

Aducanumab beta-amyloid کی تشکیل کے خلاف ایک مونوکلونل اینٹی باڈی ہے۔ اینٹی باڈی ایک ٹیگ کے طور پر کام کرتی ہے اور مدافعتی نظام کو بیٹا امائلائیڈ سیلز کو تباہ کرنے کا اشارہ دیتی ہے۔ علاج سے پہلے، پی ای ٹی اسکین بیٹا امیلائیڈ پروٹین کی موجودگی کی مقدار معلوم کرنے میں مدد کرتا ہے۔ یہ قیاس کیا جاتا ہے کہ بیٹا امیلائڈ کی سطح کو کم کرنے سے فرد میں ادراک میں بہتری آئے گی۔ نتائج کی بنیاد پر، یہ نتیجہ اخذ کیا گیا کہ ایڈوکانوماب ایک خوراک پر منحصر دوا ہے۔ بڑھتی ہوئی خوراک کا بیٹا امائلائیڈ تختیوں کو کم کرنے میں زیادہ اثر پڑتا ہے۔ 

اس دوا کے ٹرائل کی ایک خامی یہ ہے کہ ہر مریض کے دماغ میں بیٹا امائلائیڈ بننے کی علامات ظاہر نہیں ہوتی تھیں۔ ہر کسی نے تجربہ نہیں کیا۔ دوا کا فائدہ. مزید برآں، تمام مریضوں کو علمی کمی کا سامنا نہیں ہوا۔ افراد کے زیادہ تر افعال برقرار تھے۔ ادراک میں فنکشن کا نقصان نیوران کی موت سے وابستہ ہے۔ ایسے علاج جن میں اینٹی باڈیز شامل ہوتی ہیں ان کا مقصد کھوئے ہوئے نیوران کو دوبارہ پیدا کرنے کے بجائے تختیوں کی نشوونما کو تباہ کرنا ہے۔  

فیز ون ٹرائل کے بارے میں امید افزا آراء دوسرے علاج کو ختم کر دیتی ہیں۔ اگرچہ ادویات نے تختیوں کی تعداد کو کم کرنے میں مدد کی ہے، لیکن Aducanumab پہلی اینٹی باڈی تھراپی ہے جو علمی کمی کو کم کرنے کا ہدف رکھتی ہے۔ 

یہ بتانا ضروری ہے کہ فیز ون ٹرائل کا نمونہ سائز نسبتاً چھوٹا ہے۔ لہذا، مریضوں کے بڑے ہجوم کے لیے فیز تھری کا کلینکل ٹرائل اہم ہے۔ تیسرا مرحلہ کلینکل ٹرائلز بڑی آبادی میں دوا کی تاثیر کی جانچ کرے گا۔ ایک اور تشویش دوا کی تخمینی قیمت ہے۔ الزائمر کے مریض کے علاج کے لیے سالانہ تقریباً$40,000 خرچ کرنے کی توقع ہے۔ 

AADva-1 ایک شامل کرتا ہے۔ فعال ویکسین ٹاؤ پروٹین کے مدافعتی ردعمل کو متحرک کرنے کے لیے۔ نتیجہ پروٹین کی کمی ہے. فیز ون ٹرائل 30 مریضوں پر مشتمل تھا جو الزائمر کی بیماری کی ہلکی سے اعتدال پسند سطح کو ظاہر کرتے ہیں۔ ہر مہینے انجیکشن کی ایک خوراک دی جاتی تھی۔ یہاں ادویات کی حفاظت، رواداری اور مدافعتی ردعمل کا جائزہ لیا گیا۔ مارچ 2016 تک، فیز ٹو ٹرائل شروع ہوا۔ اس میں تقریباً 185 مریض شامل تھے۔ یہ انجیکشن فرد میں علمی افعال، حفاظت اور مدافعتی ردعمل کو جانچنے کے لیے لگائے گئے تھے۔ تیسرے مرحلے کا کلینیکل ٹرائل جاری ہے۔ یہ مرحلہ اس بات کو یقینی بنانے کے لیے تیار کیا گیا ہے کہ ADDva-1 ٹاؤ پروٹین کے مجموعوں کی تشکیل کو روک سکتا ہے۔