Mediċina ġdida, Aducanumab, turi wegħda fil-fejqan ta 'Alzheimer

Il-marda ta’ Alzheimer ġiet identifikata madwar 100 sena ilu. Madankollu, kien biss fl-aħħar 30 sena li sar rikonoxxut bħala l- kawża ewlenija tad-dimenzja u kawża primarja tal-mewt. M'hemm l-ebda kura għall-marda. It-trattamenti disponibbli biss jipprevjenu, inaqqsu u jwaqqfu t-tixrid tal-marda. Ir-riċerka li għaddejja dwar it-trattament tal-Alzheimer tiffoka fuq dijanjosi bikrija. Sfida ewlenija ta 'skoperta ta' mediċina ġdida hija li l-prestazzjoni tat-trattament fl-istadji bikrija tar-riċerka m'għandhiex l-istess impatt bħal prova klinika fuq skala kbira.   

Alzheimer bħala marda 

Il-marda ta 'Alzheimer hija kategorizzata mill- telf ta 'funzjoni fiċ-ċelloli tal-moħħ. Dan jista 'jwassal għall-eradikazzjoni taċ-ċelloli tal-moħħ għal kollox. Funzjonijiet tal-moħħ li huma affettwati jinkludu telf ta 'memorja, bidla fil-proċess tal-ħsieb, kif ukoll telf gradwali u bil-mod tal-mobilità. Din il-ħsara fiċ-ċelloli tal-moħħ tammonta għal 60 sa 80 fil-mija tal-każijiet ta 'dimenzja. 

Sintomi u dijanjosi 

Is-sintomi huma differenti għal kulħadd, għalkemm hemm affarijiet komuni esperjenzati fil-biċċa l-kbira tas-sitwazzjonijiet. A indikatur komuni hija l-inabbiltà li tinżamm informazzjoni ġdida. Ir-reġjuni tal-moħħ iddedikati għall-bini ta 'memorji ġodda huma ġeneralment il-postijiet fejn isseħħ il-ħsara inizjali.  

Hekk kif jgħaddi ż-żmien, it-tixrid tal-marda jikkawża telf ieħor ta 'funzjoni. Sintomi tipiċi jinkludu telf ta 'memorja li jinterferixxi ma' attivitajiet ta 'kuljum, diffikultà biex tippjana u tieħu riżoluzzjonijiet, sfidi fir-rikonoxximent ta' relazzjonijiet speċjali u stampi viżwali, l-evitar ta 'attivitajiet soċjali, ansjetà, u nuqqas ta' rqad. Hemm tnaqqis fil-funzjonijiet konjittivi maż-żmien. Individwi jkunu jeħtieġu assistenza fit-tmexxija ta 'attivitajiet ta' kuljum. Każijiet severi jwasslu għal kura marbuta mas-sodda. Din l-inattività u l-mobilità mnaqqsa jżidu ċ-ċans ta’ infezzjonijiet li huma ta’ detriment għas-sistema immuni. 

M'hemm l-ebda metodu sempliċi biex tiġi djanjostikata l-Alzheimer. Bl-għajnuna ta 'newrologu, jitwettqu diversi testijiet. Storja medika u sfond tal-pazjent huma meħtieġa—dan huwa tbassir taċ-ċans li jkollok Alzheimer. Il-familja u l-ħbieb huma kkonfrontati bl-identifikazzjoni ta’ kwalunkwe tibdil fil-mudell tal-ħsieb u l-ħiliet. Testijiet tad-demm u skans tal-moħħ jintużaw ukoll biex jivverifikaw traċċi ta’ dimenzja. Fl-aħħar nett, isiru eżamijiet newroloġiċi, konjittivi u fiżiċi. 

Trasformazzjoni tal-moħħ b'Alzheimer 

Alzheimer jimmanifesta fil-forma ta 'tangles (magħrufa wkoll bħala tau tangles) jew plakek (plakki beta-amyloid). Tangles "jinterferixxi ma 'proċessi vitali." Il-plakki huma depożiti fuq żona mxerrda li jistgħu jkunu tossiċi fil-moħħ f'livelli għoljin. Fiż-żewġ xenarji, tfixkel it-trasferiment ta 'informazzjoni bejn newroni fil-forma ta' sinapsi. Il-fluss tas-sinjali fil-moħħ huma wkoll responsabbli għall-proċessi tal-ħsieb, l-emozzjonijiet, il-mobilità u l-ħiliet. In-nuqqas ta 'sinapsi jirriżulta fil-mewt tan-newroni. Beta-amyloid jostakola l-fluss tas-sinapsi. Filwaqt li t-tħabbil tau jiskoraġġixxi nutrijenti u molekuli importanti fin-newron. L-iskannjar tal-moħħ ta 'individwi affettwati minn Alzheimer normalment juru stampi ta' debris mill-mewt ta 'newroni u ċelloli, infjammazzjoni, u tnaqqis ta' reġjuni tal-moħħ minħabba telf taċ-ċelluli.   

Trattament Farmaċewtiku - Aducanumab u AADva-1 

It-trattamenti tal-Alzheimer spiss jimmiraw lejn il-beta-amyloid. Huwa l-komponent ewlieni tal-iżvilupp tal-plakek. Hemm żewġ enzimi li huma responsabbli biex inixxu l-beta-amyloid; beta-secretase u gamma-secretase. Telf tal-memorja assoċjat ma 'Alzheimer iseħħ bl-akkumulazzjoni ta' triangoli beta-amyloid u tau. Madankollu, jeħtieġ bejn 15 u 20 sena qabel ma jkun hemm effett notevoli fuq il-memorja. Huwa kruċjali li jinterferixxu mal-proċessi involuti fil-formazzjoni ta' plakek beta-amyloid. Dan jinkludi l-imblukkar tal-attività tal-enzima fil-ħolqien ta 'plakki, it-tnaqqis tal-formazzjoni ta' aggregati beta-amyloid, u l-użu ta 'antikorpi biex ikissru l-beta-amyloid madwar il-moħħ. Studji preċedenti wrew li ħafna mid-drogi fil-prova tal-fażi 3, naqsu milli jkollhom korrelazzjoni bejn ammont imnaqqas ta 'proteini beta-amyloid u dewmien fit-tnaqqis konjittiv.  

L-organizzazzjoni tal-bijoteknoloġija, Biogen Idec kellhom suċċess biex jgħaddu l-ewwel fażi għall-mediċina, aducanumab. L-istudju li sar fl-ewwel fażi huwa mmirat biex jittestja t-tolleranza u s-sigurtà tal-mediċina. Il-provi tal-ewwel fażi jseħħu fuq grupp żgħir ta 'nies u fil-perjodu ta' sitt xhur sa sena. L-istatus tas-saħħa tal-individwi involuti fil-prova tal-ewwel fażi jinkludi individwi b'beta-amyloid preżenti fil-moħħ u oħrajn li esperjenzaw stadji bikrija ta 'Alzheimer.  

Aducanumab huwa antikorp monoklonali kontra l-akkumulazzjoni ta' beta-amyloid. L-antikorp jaġixxi bħala tikketta u jindika lis-sistema immunitarja biex teqred iċ-ċelloli beta-amyloid. Qabel it-trattament, skan PET jgħin fil-kwantifikazzjoni tal-preżenza ta 'proteini beta-amyloid. Huwa ipoteżi li t-tnaqqis tal-livelli ta 'beta-amyloid se jtejjeb il-konjizzjoni fl-individwu. Abbażi tar-riżultati, ġie konkluż li aducanumab huwa mediċina dipendenti fuq id-doża. Doża miżjuda kellha effett akbar fit-tnaqqis tal-plakki beta-amyloid. 

Wieħed mid-difetti ta 'din il-prova tad-droga hija li mhux kull pazjent wera sinjali ta' formazzjoni ta 'beta-amyloid fil-moħħ. Mhux kulħadd esperjenza l- benefiċċju tal-medikazzjoni. Barra minn hekk, mhux il-pazjenti kollha esperjenzaw tnaqqis konjittiv. L-individwi kellhom ħafna mill-funzjonijiet tagħhom intatti. Telf tal-funzjoni fil-konjizzjoni huwa assoċjat mal-mewt tan-newroni. It-terapiji li jinvolvu antikorpi jimmiraw li jeqirdu t-tkabbir tal-plakki aktar milli jirriġeneraw newroni mitlufa.  

Feedback promettenti tal-prova tal-ewwel fażi tiċħad terapiji oħra. Għalkemm il-mediċini għenu fit-tnaqqis tan-numru ta 'plakki, Aducanumab huwa l-ewwel terapija ta' antikorpi li timmira li tnaqqas it-tnaqqis konjittiv. 

Huwa importanti li jiġi rrilevat li d-daqs tal-kampjun tal-prova tal-ewwel fażi huwa relattivament żgħir. Għalhekk, it-tielet prova klinika tal-fażi hija sinifikanti għall-folla akbar ta 'pazjenti. It-tliet provi kliniċi se jittestjaw l-effettività tal-mediċina f'popolazzjonijiet kbar. Tħassib ieħor huwa l-ispiża approssimattiva tal-medikazzjoni. Huwa mistenni li l-pazjent ta’ Alzheimer jonfoq madwar $40,000 fis-sena għall-kura. 

AADva-1 jinkorpora an vaċċin attiv biex tixpruna r-rispons immuni għall-proteini tau. Ir-riżultat huwa degradazzjoni tal-proteina. Il-prova tal-ewwel fażi kienet magħmula minn 30 pazjent li wrew livelli ħfief għal moderati tal-marda ta' Alzheimer. Doża waħda ta' injezzjonijiet ingħatat kull xahar. Hawnhekk ġew eżaminati s-sigurtà, it-tolleranza u r-rispons immuni tal-medikazzjoni. Minn Marzu 2016, il-prova tat-tieni fażi bdiet. Involviet madwar 185 pazjent. L-injezzjonijiet ġew amministrati biex jiġu ttestjati l-funzjonijiet konjittivi, is-sigurtà, u r-rispons immuni fl-individwu. It-tielet fażi tal-prova klinika tinsab fil-proċess. Dan l-istadju huwa mfassal biex jiżgura li ADDva-1 jista 'jwaqqaf il-formazzjoni ta' aggregati tal-proteini tau.