புதிய மருந்து, Aducanumab, அல்சைமர் குணப்படுத்துவதில் உறுதியளிக்கிறது

அல்சைமர் நோய் சுமார் 100 ஆண்டுகளுக்கு முன்பு கண்டறியப்பட்டது. இருப்பினும், கடந்த 30 ஆண்டுகளில் தான் இது அங்கீகரிக்கப்பட்டது டிமென்ஷியாவின் முக்கிய காரணம் மற்றும் மரணத்திற்கான முதன்மையான காரணம். நோய்க்கு மருந்து இல்லை. கிடைக்கக்கூடிய சிகிச்சைகள் நோய் பரவுவதைத் தடுக்கின்றன, மெதுவாக்குகின்றன மற்றும் நிறுத்துகின்றன. அல்சைமர் சிகிச்சைக்கான தற்போதைய ஆராய்ச்சி ஆரம்பகால நோயறிதலில் கவனம் செலுத்துகிறது. புதிய மருந்து கண்டுபிடிப்பின் ஒரு பெரிய சவால் என்னவென்றால், ஆராய்ச்சியின் ஆரம்ப கட்டங்களில் சிகிச்சையின் செயல்திறன் பெரிய அளவிலான மருத்துவ பரிசோதனையின் அதே தாக்கத்தை ஏற்படுத்தாது.   

அல்சைமர் ஒரு நோயாக 

அல்சைமர் நோய் வகைப்படுத்தப்பட்டுள்ளது மூளை செல்கள் செயல்பாடு இழப்பு. இது மூளை செல்களை முற்றிலுமாக அழிக்க வழிவகுக்கும். மூளையின் செயல்பாடுகளில் நினைவாற்றல் இழப்பு, சிந்தனை செயல்பாட்டில் மாற்றம் மற்றும் படிப்படியாக மற்றும் மெதுவாக இயக்கம் இழப்பு ஆகியவை அடங்கும். 60 முதல் 80 சதவீத டிமென்ஷியா நிகழ்வுகளுக்கு மூளை செல்களில் ஏற்படும் இந்த சேதம் காரணமாகும். 

அறிகுறிகள் மற்றும் நோயறிதல் 

அறிகுறிகள் அனைவருக்கும் வேறுபட்டவை, இருப்பினும் பெரும்பாலான சூழ்நிலைகளில் பொதுவானவை அனுபவிக்கப்படுகின்றன. ஏ பொதுவான காட்டி புதிய தகவல்களைத் தக்கவைக்க இயலாமை. புதிய நினைவுகளை உருவாக்குவதற்கு அர்ப்பணிக்கப்பட்ட மூளையின் பகுதிகள் பொதுவாக ஆரம்ப சேதம் ஏற்படும் இடங்களாகும்.  

காலப்போக்கில், நோயின் பரவல் செயல்பாடு மற்ற இழப்பை ஏற்படுத்துகிறது. அன்றாட நடவடிக்கைகளில் குறுக்கிடும் நினைவாற்றல் இழப்பு, திட்டமிடல் மற்றும் தீர்மானங்களை எடுப்பதில் சிரமம், சிறப்பு உறவுகள் மற்றும் காட்சிப் படங்களை அங்கீகரிப்பதில் உள்ள சவால்கள், சமூக நடவடிக்கைகளைத் தவிர்ப்பது, பதட்டம் மற்றும் தூக்கமின்மை ஆகியவை வழக்கமான அறிகுறிகளாகும். காலப்போக்கில் அறிவாற்றல் செயல்பாடுகளில் சரிவு உள்ளது. தினசரி நடவடிக்கைகளை மேற்கொள்ள தனிநபர்களுக்கு உதவி தேவைப்படும். கடுமையான வழக்குகள் படுக்கையில் கட்டப்பட்ட கவனிப்புக்கு வழிவகுக்கும். இந்த செயலற்ற தன்மை மற்றும் குறைந்த இயக்கம் ஆகியவை நோய் எதிர்ப்பு அமைப்புக்கு தீங்கு விளைவிக்கும் தொற்றுநோய்களின் வாய்ப்பை அதிகரிக்கின்றன. 

அல்சைமர் நோயைக் கண்டறிய நேரடியான முறை எதுவும் இல்லை. ஒரு நரம்பியல் நிபுணரின் உதவியுடன், பல்வேறு சோதனைகள் மேற்கொள்ளப்படுகின்றன. நோயாளியின் மருத்துவ வரலாறு மற்றும் பின்னணி தேவை - இது அல்சைமர் நோய்க்கான வாய்ப்பை முன்னறிவிப்பதாகும். சிந்தனை முறை மற்றும் திறன்களில் ஏதேனும் மாற்றங்களைக் கண்டறிவதை குடும்பத்தினரும் நண்பர்களும் எதிர்கொள்கின்றனர். டிமென்ஷியாவின் தடயங்களை சரிபார்க்க இரத்த பரிசோதனைகள் மற்றும் மூளை ஸ்கேன் பயன்படுத்தப்படுகிறது. இறுதியாக, நரம்பியல், அறிவாற்றல் மற்றும் உடல் பரிசோதனைகள் நடத்தப்படுகின்றன. 

அல்சைமர் உடன் மூளையின் மாற்றம் 

அல்சைமர் சிக்கல்கள் (டாவ் டேங்கிள்ஸ் என்றும் அழைக்கப்படுகிறது) அல்லது பிளேக்குகள் (பீட்டா-அமிலாய்டு பிளேக்குகள்) வடிவத்தில் வெளிப்படுகிறது. சிக்கல்கள் "முக்கிய செயல்முறைகளில் தலையிடுகின்றன." பிளேக்குகள் ஒரு சிதறிய பகுதியில் வைப்பு இது அதிக அளவில் மூளையில் நச்சுத்தன்மையை ஏற்படுத்தும். இரண்டு காட்சிகளிலும், இது சினாப்சஸ் வடிவத்தில் நியூரான்களுக்கு இடையில் தகவல் பரிமாற்றத்தைத் தடுக்கிறது. மூளையில் சிக்னல்களின் ஓட்டம் சிந்தனை செயல்முறைகள், உணர்ச்சிகள், இயக்கம் மற்றும் திறன்களுக்கு பொறுப்பாகும். சினாப்சஸ் இல்லாதது நியூரான்களின் மரணத்தில் விளைகிறது. பீட்டா-அமிலாய்டு ஒத்திசைவுகளின் ஓட்டத்தைத் தடுக்கிறது. நியூரானில் உள்ள ஊட்டச்சத்துக்கள் மற்றும் முக்கியமான மூலக்கூறுகளைத் தடுக்கும் போது டவ் சிக்கல்கள். அல்சைமர் நோயால் பாதிக்கப்பட்ட நபர்களின் மூளை ஸ்கேன் பொதுவாக நியூரான்கள் மற்றும் உயிரணுக்களின் இறப்பு, வீக்கம் மற்றும் உயிரணு இழப்பு காரணமாக மூளையின் பகுதிகள் சுருங்கும் சிதைவுகளின் படங்களைக் காட்டுகிறது.   

மருந்து சிகிச்சை – Aducanumab மற்றும் AADva-1 

அல்சைமர் சிகிச்சைகள் பெரும்பாலும் பீட்டா-அமிலாய்டை குறிவைக்கின்றன. இது பிளேக்குகளை உருவாக்கும் முக்கிய அங்கமாகும். பீட்டா-அமிலாய்டு சுரக்க இரண்டு என்சைம்கள் உள்ளன; பீட்டா-சுரக்க மற்றும் காமா-சுரக்க. அல்சைமருடன் தொடர்புடைய நினைவாற்றல் இழப்பு பீட்டா-அமிலாய்டு மற்றும் டவ் முக்கோணங்களின் திரட்சியுடன் ஏற்படுகிறது. இருப்பினும், நினைவகத்தில் குறிப்பிடத்தக்க தாக்கம் ஏற்படுவதற்கு 15 முதல் 20 ஆண்டுகள் வரை ஆகும். இது முக்கியமானது செயல்முறைகளில் தலையிடுகின்றன பீட்டா-அமிலாய்டு பிளேக்குகளை உருவாக்குவதில் ஈடுபட்டுள்ளது. பிளேக்குகளை உருவாக்குவதில் நொதியின் செயல்பாட்டைத் தடுப்பது, பீட்டா-அமிலாய்டு திரட்டுகளின் உருவாக்கத்தைக் குறைப்பது மற்றும் மூளை முழுவதும் பீட்டா-அமிலாய்டை உடைக்க ஆன்டிபாடிகளின் பயன்பாடு ஆகியவை இதில் அடங்கும். முந்தைய ஆய்வுகள், கட்டம் 3 சோதனையில் பெரும்பாலான மருந்துகள், பீட்டா-அமிலாய்டு புரதங்களின் குறைக்கப்பட்ட அளவு மற்றும் அறிவாற்றல் வீழ்ச்சியில் தாமதம் ஆகியவற்றுக்கு இடையே ஒரு தொடர்பைக் கொண்டிருக்கவில்லை என்பதைக் காட்டுகிறது.  

பயோடெக்னாலஜி அமைப்பு, பயோஜென் ஐடெக் அடுகானுமாப் என்ற மருந்தின் முதல் கட்டத்தை கடந்து வெற்றி பெற்றனர். முதல் கட்டத்தில் மேற்கொள்ளப்பட்ட ஆய்வு, மருந்தின் சகிப்புத்தன்மை மற்றும் பாதுகாப்பை சோதிக்க உதவுகிறது. முதல் கட்ட சோதனைகள் ஒரு சிறிய குழுவினர் மற்றும் ஆறு மாதங்கள் முதல் ஒரு வருடம் வரை நிகழ்கின்றன. முதல் கட்ட சோதனையில் ஈடுபட்டுள்ள நபர்களின் உடல்நிலை, மூளையில் பீட்டா-அமிலாய்டு மற்றும் அல்சைமர் நோயின் ஆரம்ப கட்டங்களை அனுபவித்த மற்றவர்களை உள்ளடக்கியது.  

அடுகனுமாப் என்பது பீட்டா-அமிலாய்டின் உருவாக்கத்திற்கு எதிரான ஒரு மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடி ஆகும். ஆன்டிபாடி ஒரு குறிச்சொல்லாக செயல்படுகிறது மற்றும் பீட்டா-அமிலாய்டு செல்களை அழிக்க நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தை சமிக்ஞை செய்கிறது. சிகிச்சைக்கு முன், ஒரு PET ஸ்கேன் பீட்டா-அமிலாய்டு புரதங்களின் இருப்பைக் கணக்கிட உதவுகிறது. பீட்டா-அமிலாய்டின் அளவைக் குறைப்பது தனிநபரின் அறிவாற்றலை மேம்படுத்தும் என்று அனுமானிக்கப்படுகிறது. முடிவுகளின் அடிப்படையில், aducanumab ஒரு டோஸ் சார்ந்த மருந்து என்று முடிவு செய்யப்பட்டது. அதிகரித்த டோஸ் பீட்டா-அமிலாய்டு பிளேக்குகளைக் குறைப்பதில் அதிக விளைவைக் கொண்டிருந்தது. 

இந்த மருந்து சோதனையின் குறைபாடுகளில் ஒன்று, ஒவ்வொரு நோயாளியும் மூளையில் பீட்டா-அமிலாய்டு உருவாவதற்கான அறிகுறிகளைக் காட்டவில்லை. எல்லோரும் அனுபவித்ததில்லை மருந்தின் நன்மை. கூடுதலாக, அனைத்து நோயாளிகளும் அறிவாற்றல் வீழ்ச்சியை அனுபவிக்கவில்லை. தனிநபர்கள் தங்கள் பெரும்பாலான செயல்பாடுகளை அப்படியே வைத்திருந்தனர். அறிவாற்றலில் செயல்பாடு இழப்பு நியூரான்களின் மரணத்துடன் தொடர்புடையது. ஆன்டிபாடிகளை உள்ளடக்கிய சிகிச்சைகள் இழந்த நியூரான்களை மீண்டும் உருவாக்குவதை விட பிளேக்குகளின் வளர்ச்சியை அழிப்பதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளன.  

முதல் கட்ட சோதனையின் நம்பிக்கைக்குரிய கருத்து மற்ற சிகிச்சைகளை நீக்குகிறது. பிளேக்குகளின் எண்ணிக்கையைக் குறைப்பதில் மருந்துகள் உதவியிருந்தாலும், அடுகானுமாப் என்பது அறிவாற்றல் வீழ்ச்சியைக் குறைக்கும் முதல் ஆன்டிபாடி சிகிச்சையாகும். 

முதல் கட்ட சோதனையின் மாதிரி அளவு ஒப்பீட்டளவில் சிறியது என்பதை சுட்டிக்காட்ட வேண்டியது அவசியம். எனவே, நோயாளிகளின் பெரிய கூட்டத்திற்கு மூன்றாம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனை முக்கியமானது. மூன்றாம் கட்ட மருத்துவப் பரிசோதனைகள் பெரிய மக்களில் மருந்தின் செயல்திறனைச் சோதிக்கும். மற்றொரு கவலை மருந்துகளின் தோராயமான விலை. அல்சைமர் நோயாளிக்கு சிகிச்சைக்காக ஒரு வருடத்திற்கு $40,000 செலவாகும் என எதிர்பார்க்கப்படுகிறது. 

AADva-1 ஐ உள்ளடக்கியது செயலில் தடுப்பூசி டவ் புரதங்களுக்கு நோய் எதிர்ப்பு சக்தியைத் தூண்டுவதற்கு. இதன் விளைவாக புரதத்தின் சிதைவு. முதல் கட்ட சோதனையானது அல்சைமர் நோயின் லேசான மற்றும் மிதமான அளவுகளைக் காட்டும் 30 நோயாளிகளைக் கொண்டது. ஒவ்வொரு மாதமும் ஒரு டோஸ் ஊசி போடப்படுகிறது. மருந்தின் பாதுகாப்பு, சகிப்புத்தன்மை மற்றும் நோய் எதிர்ப்பு சக்தி ஆகியவை இங்கு ஆராயப்பட்டன. மார்ச் 2016 முதல், இரண்டாம் கட்ட விசாரணை தொடங்கியது. இதில் சுமார் 185 நோயாளிகள் கலந்து கொண்டனர். தனிநபரின் அறிவாற்றல் செயல்பாடுகள், பாதுகாப்பு மற்றும் நோயெதிர்ப்பு மறுமொழியை சோதிக்க ஊசிகள் நிர்வகிக்கப்பட்டன. மூன்றாம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனை செயல்பாட்டில் உள்ளது. ADDva-1 ஆனது tau புரதத் திரட்டுகள் உருவாவதைத் தடுக்கும் வகையில் இந்த நிலை வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.