కొత్త ఔషధం, అడుకానుమాబ్, అల్జీమర్‌ను నయం చేయడంలో వాగ్దానం చేస్తుంది

అల్జీమర్స్ వ్యాధి సుమారు 100 సంవత్సరాల క్రితం గుర్తించబడింది. అయితే, ఇది కేవలం గత 30 ఏళ్లలోనే గుర్తింపు పొందింది చిత్తవైకల్యానికి ప్రధాన కారణం మరియు మరణానికి ప్రధాన కారణం. వ్యాధికి మందు లేదు. అందుబాటులో ఉన్న చికిత్సలు వ్యాధి వ్యాప్తిని నిరోధిస్తాయి, నెమ్మదిస్తాయి మరియు ఆపుతాయి. అల్జీమర్ చికిత్సపై కొనసాగుతున్న పరిశోధన ప్రారంభ రోగ నిర్ధారణపై దృష్టి పెడుతుంది. కొత్త ఔషధ ఆవిష్కరణ యొక్క ప్రధాన సవాలు ఏమిటంటే, పరిశోధన యొక్క ప్రారంభ దశలలో చికిత్స యొక్క పనితీరు పెద్ద-స్థాయి క్లినికల్ ట్రయల్ వలె అదే ప్రభావాన్ని కలిగి ఉండదు.   

ఒక వ్యాధిగా అల్జీమర్ 

అల్జీమర్స్ వ్యాధి దీని ద్వారా వర్గీకరించబడింది మెదడు కణాలలో పనితీరు కోల్పోవడం. ఇది మెదడు కణాలను పూర్తిగా నిర్మూలించడానికి దారితీస్తుంది. మెదడు పనితీరు ప్రభావితం చేసేది జ్ఞాపకశక్తి కోల్పోవడం, ఆలోచన ప్రక్రియలో మార్పు, అలాగే చలనశీలత క్రమంగా మరియు నెమ్మదిగా కోల్పోవడం. మెదడు కణాలలో ఈ నష్టం 60 నుండి 80 శాతం డిమెన్షియా కేసులకు కారణమవుతుంది. 

లక్షణాలు మరియు రోగ నిర్ధారణ 

చాలా సందర్భాలలో అనుభవించిన సాధారణతలు ఉన్నప్పటికీ, లక్షణాలు అందరికీ భిన్నంగా ఉంటాయి. ఎ సాధారణ సూచిక కొత్త సమాచారాన్ని నిలుపుకోవడంలో అసమర్థత. కొత్త జ్ఞాపకాలను నిర్మించడానికి అంకితమైన మెదడు యొక్క ప్రాంతాలు సాధారణంగా ప్రారంభ నష్టం సంభవించే ప్రదేశాలు.  

కాలక్రమేణా, వ్యాధి యొక్క వ్యాప్తి ఇతర పనితీరును కోల్పోతుంది. రోజువారీ కార్యకలాపాలకు ఆటంకం కలిగించే జ్ఞాపకశక్తి కోల్పోవడం, ప్రణాళిక మరియు తీర్మానాలు చేయడంలో ఇబ్బందులు, ప్రత్యేక సంబంధాలు మరియు దృశ్య చిత్రాలను గుర్తించడంలో సవాళ్లు, సామాజిక కార్యకలాపాలకు దూరంగా ఉండటం, ఆందోళన మరియు నిద్రలేమి వంటివి సాధారణ లక్షణాలు. కాలక్రమేణా అభిజ్ఞా విధులలో క్షీణత ఉంది. రోజువారీ కార్యకలాపాలను నిర్వహించడంలో వ్యక్తులకు సహాయం అవసరం. తీవ్రమైన కేసులు బెడ్-బౌండ్ కేర్‌కు దారితీస్తాయి. ఈ నిష్క్రియాత్మకత మరియు తగ్గిన చలనశీలత రోగనిరోధక వ్యవస్థకు హాని కలిగించే అంటువ్యాధుల అవకాశాన్ని పెంచుతుంది. 

అల్జీమర్‌ను నిర్ధారించడానికి నేరుగా ముందుకు వెళ్లే పద్ధతి లేదు. న్యూరాలజిస్ట్ సహాయంతో, వివిధ పరీక్షలు నిర్వహిస్తారు. రోగి యొక్క వైద్య చరిత్ర మరియు నేపథ్యం అవసరం-ఇది అల్జీమర్‌ను కలిగి ఉండే అవకాశాన్ని అంచనా వేస్తుంది. కుటుంబం మరియు స్నేహితులు ఆలోచనా విధానం మరియు నైపుణ్యాలలో ఏవైనా మార్పులను గుర్తించడాన్ని ఎదుర్కొంటారు. చిత్తవైకల్యం యొక్క జాడలను ధృవీకరించడానికి రక్త పరీక్షలు మరియు మెదడు స్కాన్‌లు కూడా ఉపయోగించబడతాయి. చివరగా, న్యూరోలాజికల్, కాగ్నిటివ్ మరియు ఫిజికల్ పరీక్షలు నిర్వహిస్తారు. 

అల్జీమర్‌తో మెదడు పరివర్తన 

అల్జీమర్ చిక్కులు (టౌ టాంగిల్స్ అని కూడా పిలుస్తారు) లేదా ఫలకాలు (బీటా-అమిలాయిడ్ ఫలకాలు) రూపంలో వ్యక్తమవుతుంది. చిక్కులు "ప్రాముఖ్యమైన ప్రక్రియలతో జోక్యం చేసుకుంటాయి." ఫలకాలు చెల్లాచెదురుగా ఉన్న ప్రదేశంలో నిక్షేపాలు అధిక స్థాయిలో మెదడులో విషపూరితం కావచ్చు. రెండు దృశ్యాలలో, ఇది సినాప్సెస్ రూపంలో న్యూరాన్ల మధ్య సమాచార బదిలీని అడ్డుకుంటుంది. మెదడులోని సంకేతాల ప్రవాహం ఆలోచన ప్రక్రియలు, భావోద్వేగాలు, చలనశీలత మరియు నైపుణ్యాలకు కూడా బాధ్యత వహిస్తుంది. సినాప్సెస్ లేకపోవడం న్యూరాన్ల మరణానికి దారితీస్తుంది. బీటా-అమిలాయిడ్ సినాప్సెస్ ప్రవాహాన్ని అడ్డుకుంటుంది. టౌ చిక్కులు న్యూరాన్‌లోని పోషకాలు మరియు ముఖ్యమైన అణువులను నిరోధిస్తాయి. అల్జీమర్ బారిన పడిన వ్యక్తుల మెదడు స్కాన్ సాధారణంగా న్యూరాన్‌లు మరియు కణాల మరణం, మంట మరియు కణాల నష్టం కారణంగా మెదడులోని ప్రాంతాల సంకోచం నుండి శిధిలాల చిత్రాలను చూపుతుంది.   

ఫార్మాస్యూటికల్ ట్రీట్‌మెంట్ – అడుకానుమాబ్ మరియు AADva-1 

అల్జీమర్స్ చికిత్సలు తరచుగా బీటా-అమిలాయిడ్‌ను లక్ష్యంగా చేసుకుంటాయి. ఇది ఫలకాలను అభివృద్ధి చేయడంలో ప్రధాన భాగం. బీటా-అమిలాయిడ్‌ను స్రవించడానికి రెండు ఎంజైములు బాధ్యత వహిస్తాయి; బీటా-సెక్రెటేజ్ మరియు గామా-సెక్రెటేజ్. అల్జీమర్‌తో సంబంధం ఉన్న మెమరీ నష్టం బీటా-అమిలాయిడ్ మరియు టౌ త్రిభుజాల సంచితంతో సంభవిస్తుంది. అయినప్పటికీ, జ్ఞాపకశక్తిపై చెప్పుకోదగ్గ ప్రభావం చూపడానికి 15 నుండి 20 సంవత్సరాల మధ్య పడుతుంది. ఇది కీలకం ప్రక్రియలలో జోక్యం చేసుకుంటాయి బీటా-అమిలాయిడ్ ఫలకాలను రూపొందించడంలో పాల్గొంటుంది. ఫలకాలను రూపొందించడంలో ఎంజైమ్ కార్యకలాపాలను నిరోధించడం, బీటా-అమిలాయిడ్ కంకరల ఏర్పాటును తగ్గించడం మరియు మెదడు అంతటా బీటా-అమిలాయిడ్‌ను విచ్ఛిన్నం చేయడానికి ప్రతిరోధకాలను ఉపయోగించడం వంటివి ఇందులో ఉన్నాయి. మునుపటి అధ్యయనాలు దశ 3 ట్రయల్‌లో చాలా మందులు, బీటా-అమిలాయిడ్ ప్రోటీన్‌ల తగ్గింపు మరియు అభిజ్ఞా క్షీణతలో ఆలస్యం మధ్య సహసంబంధాన్ని కలిగి ఉండటంలో విఫలమయ్యాయని చూపించాయి.  

బయోటెక్నాలజీ సంస్థ, బయోజెన్ ఐడెక్ అడుకనుమాబ్ అనే మందు కోసం మొదటి దశను దాటడంలో విజయం సాధించారు. మొదటి దశలో జరిగిన అధ్యయనం ఔషధం యొక్క సహనం మరియు భద్రతను పరీక్షించడానికి ఉద్దేశించబడింది. మొదటి దశ ట్రయల్స్ ఒక చిన్న సమూహంలో మరియు ఆరు నెలల నుండి ఒక సంవత్సరం వ్యవధిలో జరుగుతాయి. మొదటి దశ ట్రయల్‌లో పాల్గొన్న వ్యక్తుల ఆరోగ్య స్థితి మెదడులో బీటా-అమిలాయిడ్ ఉన్న వ్యక్తులు మరియు అల్జీమర్ యొక్క ప్రారంభ దశలను అనుభవించిన ఇతరులను కలిగి ఉంటుంది.  

అడుకానుమాబ్ అనేది బీటా-అమిలాయిడ్ ఏర్పడటానికి వ్యతిరేకంగా ఒక మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీ. యాంటీబాడీ ఒక ట్యాగ్‌గా పనిచేస్తుంది మరియు బీటా-అమిలాయిడ్ కణాలను నాశనం చేయడానికి రోగనిరోధక వ్యవస్థను సూచిస్తుంది. చికిత్సకు ముందు, PET స్కాన్ బీటా-అమిలాయిడ్ ప్రోటీన్‌ల ఉనికిని లెక్కించడంలో సహాయపడుతుంది. బీటా-అమిలాయిడ్ స్థాయిలను తగ్గించడం వ్యక్తిలో జ్ఞానాన్ని మెరుగుపరుస్తుందని ఊహిస్తారు. ఫలితాల ఆధారంగా, అడుకనుమాబ్ ఒక మోతాదు-ఆధారిత మందు అని నిర్ధారించబడింది. పెరిగిన మోతాదు బీటా-అమిలాయిడ్ ఫలకాలను తగ్గించడంలో ఎక్కువ ప్రభావాన్ని చూపుతుంది. 

ఈ డ్రగ్ ట్రయల్ యొక్క లోపాలలో ఒకటి ఏమిటంటే, ప్రతి రోగి మెదడులో బీటా-అమిలాయిడ్ ఏర్పడే సంకేతాలను చూపించలేదు. అందరూ అనుభవించలేదు మందుల ప్రయోజనం. అదనంగా, రోగులందరూ అభిజ్ఞా క్షీణతను అనుభవించలేదు. వ్యక్తులు చాలా వరకు తమ విధులను చెక్కుచెదరకుండా కలిగి ఉన్నారు. జ్ఞానంలో పనితీరు కోల్పోవడం న్యూరాన్ల మరణంతో ముడిపడి ఉంటుంది. యాంటీబాడీస్‌తో కూడిన చికిత్సలు కోల్పోయిన న్యూరాన్‌లను పునరుత్పత్తి చేయడం కంటే ఫలకాల పెరుగుదలను నాశనం చేయడం లక్ష్యంగా పెట్టుకున్నాయి.  

మొదటి దశ ట్రయల్ యొక్క మంచి అభిప్రాయం ఇతర చికిత్సలను తొలగిస్తుంది. ప్లేక్‌ల సంఖ్యను తగ్గించడంలో మందులు సహాయపడినప్పటికీ, అభిజ్ఞా క్షీణతను మందగించే లక్ష్యంతో అడుకనుమాబ్ మొదటి యాంటీబాడీ థెరపీ. 

మొదటి దశ ట్రయల్ యొక్క నమూనా పరిమాణం చాలా తక్కువగా ఉందని సూచించడం ముఖ్యం. అందువల్ల, పెద్ద సంఖ్యలో రోగులకు మూడవ దశ క్లినికల్ ట్రయల్ ముఖ్యమైనది. మూడవ దశ క్లినికల్ ట్రయల్స్ పెద్ద జనాభాలో ఔషధం యొక్క ప్రభావాన్ని పరీక్షిస్తాయి. మరొక ఆందోళన ఏమిటంటే మందుల యొక్క సుమారు ధర. అల్జీమర్స్ రోగి చికిత్స కోసం సంవత్సరానికి $40,000 ఖర్చు చేయాల్సి ఉంటుంది. 

AADva-1 ఒక కలిగి ఉంటుంది క్రియాశీల టీకా టౌ ప్రోటీన్లకు రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను ప్రేరేపించడానికి. ఫలితంగా ప్రోటీన్ క్షీణిస్తుంది. మొదటి దశ ట్రయల్ 30 మంది రోగులతో రూపొందించబడింది, ఇది అల్జీమర్ వ్యాధి యొక్క తేలికపాటి నుండి మితమైన స్థాయిలను చూపుతుంది. ప్రతి నెలా ఒకే డోస్ ఇంజెక్షన్లు వేయబడతాయి. ఇక్కడ ఔషధం యొక్క భద్రత, సహనం మరియు రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను పరిశీలించారు. మార్చి 2016 నాటికి, రెండవ దశ విచారణ ప్రారంభమైంది. ఇందులో దాదాపు 185 మంది రోగులు పాల్గొన్నారు. వ్యక్తిలో అభిజ్ఞా విధులు, భద్రత మరియు రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను పరీక్షించడానికి ఇంజెక్షన్లు నిర్వహించబడ్డాయి. మూడవ దశ క్లినికల్ ట్రయల్ ప్రక్రియలో ఉంది. ఈ దశ ADDva-1 టౌ ప్రోటీన్ కంకరల ఏర్పాటును ఆపగలదని నిర్ధారించడానికి రూపొందించబడింది.